CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY), leader nella terapia RNAi, ha comunicato i risultati positivi dello studio di Fase 2 KARDIA-2 su zilebesiran, una terapia RNAi in fase di sperimentazione per l'ipertensione. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, dimostrando una riduzione significativa della pressione arteriosa sistolica (SBP) in combinazione con i farmaci antipertensivi standard.
I pazienti dello studio globale e multicentrico, che ha arruolato 672 adulti con ipertensione lieve-moderata, hanno registrato riduzioni clinicamente e statisticamente significative della SBP media nelle 24 ore al terzo mese. Questi risultati sono stati coerenti in tre coorti, ognuna delle quali riceveva una diversa terapia di base standardizzata, tra cui un diuretico, un calcio-antagonista o un bloccante del recettore dell'angiotensina.
Zilebesiran, che ha come bersaglio l'angiotensinogeno nel fegato, ha anche mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. I dati suggeriscono la possibilità di un dosaggio biennale, che potrebbe offrire un regime di trattamento più conveniente per i pazienti.
Simon Fox, Ph.D., vicepresidente e responsabile del programma Zilebesiran di Alnylam, ha espresso fiducia nel profilo differenziato del farmaco e nella sua capacità di fornire un ulteriore controllo della pressione sanguigna. I risultati completi dello studio saranno presentati alla sessione scientifica annuale dell'American College of Cardiology il 7 aprile 2024.
Parallelamente, Alnylam e Roche hanno avviato lo studio di fase 2 KARDIA-3 per valutare zilebesiran in pazienti ad alto rischio cardiovascolare con ipertensione non controllata, nonostante i trattamenti esistenti. Questo studio esplorerà ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di zilebesiran come terapia aggiuntiva.
Zilebesiran utilizza la tecnologia del coniugato galNAc Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC+) di Alnylam, progettata per un dosaggio sottocutaneo poco frequente. Il farmaco in sperimentazione fa parte di una nuova classe di terapeutici RNAi, che silenziano l'espressione genica e hanno il potenziale per trasformare il trattamento di malattie con esigenze mediche insoddisfatte. Tuttavia, la sicurezza e l'efficacia di zilebesiran non sono ancora state stabilite dalle autorità regolatorie.
Questi sviluppi arrivano mentre l'ipertensione rimane una sfida significativa per la salute globale, che colpisce oltre un miliardo di persone in tutto il mondo. Nonostante i trattamenti disponibili, i tassi di controllo sono subottimali, evidenziando la necessità di opzioni terapeutiche innovative come lo zilebesiran.
Le informazioni riportate si basano su un comunicato stampa di Alnylam Pharmaceuticals.
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