CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) hanno annunciato l'interruzione dello sviluppo del loro candidato farmaco BIIB105 per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), in seguito alla valutazione dei dati dello studio di fase 1/2 ALSpire.
Nonostante abbia ottenuto una riduzione dei livelli di proteina atassina-2 nel liquido cerebrospinale, BIIB105 non ha mostrato l'impatto previsto sui livelli plasmatici della catena leggera del neurofilamento o sugli esiti clinici dei pazienti.
La SLA è una patologia neurodegenerativa progressiva e fatale che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale, portando alla perdita del controllo muscolare. Il BIIB105, un oligonucleotide antisenso, è stato progettato per ridurre la produzione della proteina atassina-2, associata alla malattia.
Tuttavia, lo studio ha rivelato che, sebbene si sia verificata una riduzione statisticamente significativa dell'atassina-2, non vi è stata una corrispondente diminuzione della catena leggera del neurofilamento - un marcatore del danno neuronale - né un miglioramento delle misure cliniche di funzionalità, respirazione e forza.
Nelle 40 settimane di follow-up dello studio, che comprendeva un periodo di 6 mesi controllato con placebo, non sono stati osservati benefici in nessun sottogruppo di pazienti, compresi quelli con un'espansione Poly-CAG nel gene ATXN2. Lo studio, randomizzato e controllato con placebo, ha coinvolto 99 adulti con SLA che sono stati trattati con BIIB105 o con un placebo.
La decisione di interrompere lo sviluppo di BIIB105 è stata motivata dalla mancanza di prove di rallentamento del processo della malattia. "Sebbene il BIIB105 abbia ridotto la proteina ATXN2, non ha ridotto il neurofilamento, il che ci dà la certezza che il BIIB105 non ha rallentato il processo della malattia", ha spiegato Stephanie Fradette, Pharm.D., responsabile dell'unità di sviluppo neuromuscolare di Biogen.
Frank Bennett, Ph.D., vicepresidente esecutivo e direttore scientifico di Ionis, ha espresso la sua gratitudine a coloro che hanno partecipato allo studio e ha ribadito l'impegno di Ionis nel far progredire i trattamenti per la SLA, compreso il programma di Fase 3 in corso per la FUS-ALS.
Biogen è impegnata nella ricerca sulla SLA da oltre un decennio, nonostante le precedenti battute d'arresto, tra cui l'interruzione di un'attività sulla SLA in fase avanzata nel 2013. L'azienda ha applicato gli insegnamenti della ricerca passata al suo attuale portafoglio, che comprende sforzi per affrontare la patologia TDP43, presente nella maggior parte dei casi di SLA.
Le aziende presenteranno i dati completi dello studio di fase 1/2 di BIIB105 al prossimo meeting dell'European Network to Cure ALS che si terrà a Stoccolma, in Svezia, nel mese di giugno. L'interruzione dello sviluppo di BIIB105 sottolinea le difficoltà nel trovare trattamenti efficaci per la SLA e l'impegno costante di Biogen e Ionis nel contribuire alla ricerca sulla SLA.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Biogen Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Dopo l'annuncio dell'interruzione dello sviluppo di BIIB105, Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) rimane un attore di primo piano nel settore delle biotecnologie, con particolare attenzione alle malattie neurologiche come la SLA. Secondo i dati di InvestingPro, Biogen ha una capitalizzazione di mercato di 34,26 miliardi di dollari e un rapporto P/E di 29,21, che riflette le valutazioni degli investitori sul potenziale di guadagno dell'azienda. Nonostante la battuta d'arresto di BIIB105, il fatturato della società negli ultimi dodici mesi, a partire dal 1° trimestre 2024, ha raggiunto i 9,66 miliardi di dollari, anche se rappresenta un calo del 4,37% rispetto al periodo precedente.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che il titolo Biogen viene generalmente scambiato con una bassa volatilità dei prezzi, il che potrebbe indicare un livello di stabilità nei movimenti del prezzo delle azioni. Tuttavia, l'indice di forza relativa (RSI) indica che il titolo si trova in territorio di ipercomprato, il che potrebbe implicare un potenziale ripiegamento o consolidamento nel breve termine. Inoltre, il forte rendimento di Biogen nell'ultimo mese, con un aumento del 20,58%, dimostra la resistenza e il potenziale di crescita dell'azienda nonostante le sfide dello sviluppo dei farmaci.
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