SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie per malattie rare, ha annunciato i risultati positivi a tre anni dello studio di estensione in aperto HOPE-2 di CAP-1002, un trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo studio ha dimostrato benefici duraturi nella funzione muscolare scheletrica e una stabilizzazione della funzione cardiaca nei pazienti con DMD.
I pazienti trattati con CAP-1002 hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del declino dei punteggi della Performance of Upper Limb (PUL 2.0) e una stabilizzazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) rispetto a un gruppo di confronto esterno del Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Il trattamento è stato inoltre costantemente ben tollerato nel corso dello studio.
L'amministratore delegato di Capricor, Linda Marbán, Ph.D., ha espresso il suo incoraggiamento per i risultati, che suggeriscono un impatto a lungo termine di CAP-1002 nel trattamento della DMD, una malattia genetica caratterizzata da una progressiva degenerazione muscolare. I recenti risultati sono stati condivisi con la FDA durante un incontro di tipo B nel maggio 2024, mentre l'azienda si prepara a una potenziale richiesta di licenza biologica (BLA) e alla commercializzazione.
Lo studio HOPE-2 è stato inizialmente uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in cui i pazienti sono stati trattati con CAP-1002 o con un placebo ogni tre mesi. Dopo lo studio, si è svolta una fase di intervallo prima che i pazienti entrassero nello studio di estensione in aperto HOPE-2, attualmente in corso, ricevendo CAP-1002 ogni tre mesi. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario a un anno e prosegue al quarto anno.
Capricor prevede di presentare i risultati dettagliati alla 30a Conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che si terrà dal 27 al 29 giugno 2024, e prevede di annunciare i risultati principali dello studio pivotale di Fase 3 HOPE-3 nel quarto trimestre del 2024.
La DMD colpisce circa un maschio su 3.500 nati negli Stati Uniti, con opzioni terapeutiche attualmente limitate e nessuna cura disponibile. CAP-1002, il principale prodotto candidato di Capricor, è una terapia cellulare allogenica di derivazione cardiaca che si è dimostrata promettente negli studi preclinici e clinici per le sue potenziali azioni immunomodulanti, antifibrotiche e rigenerative.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Capricor Therapeutics.
Tra le altre notizie recenti, Capricor Therapeutics ha fatto notevoli passi avanti nello sviluppo della sua terapia per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), CAP-1002. Nella telefonata di presentazione degli utili del primo trimestre, l'azienda ha annunciato il completamento dell'arruolamento della coorte A dello studio pivotale di fase 3 HOPE-3 e prevede di presentare una domanda di licenza biologica in base ai risultati dello studio.
Inoltre, la posizione finanziaria di Capricor appare stabile, con una disponibilità di cassa fino al primo trimestre del 2025, sostenuta da un pagamento di milestone da parte di Nippon Shinyaku e dai fondi raccolti attraverso il programma at-the-market.
Per quanto riguarda le prospettive degli analisti, Oppenheimer ha avviato la copertura su Capricor, assegnando un rating Outperform ed esprimendo ottimismo sul candidato principale dell'azienda, CAP-1002. L'azienda prevede che la terapia cellulare possa raggiungere circa 1 miliardo di dollari di vendite nette negli Stati Uniti entro il 2030, in collaborazione con NS Pharma, con un ricavo di circa 310 milioni di dollari per Capricor.
Ladenburg Thalmann ha anche aggiornato l'outlook su Capricor, aumentando l'obiettivo di prezzo del titolo a 25 dollari da 24 dollari e ribadendo il rating Buy.
Inoltre, Capricor si sta preparando per la potenziale commercializzazione e sta discutendo con la FDA l'espansione dell'etichetta, mentre il suo impianto di produzione di San Diego è pronto a soddisfare la domanda. L'azienda sta anche facendo passi avanti nelle discussioni normative con la FDA e sta pianificando un'espansione globale. Questi sviluppi sottolineano i recenti progressi dell'azienda e le sue promettenti prospettive future.
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