BOULDER, COLO - Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX), azienda biofarmaceutica focalizzata sulle malattie muscolari, ha annunciato i risultati positivi a due anni dello studio ARCH che ha valutato il farmaco sevasemten in adulti affetti da distrofia muscolare di Becker.
Lo studio ha dimostrato che il North Star Ambulatory Assessment (NSAA), una scala funzionale, è rimasto stabile nei partecipanti, in contrasto con i cali osservati negli studi sulla storia naturale della patologia.
Sevasemten, un trattamento orale volto a prevenire il danno muscolare, è stato ben tollerato senza interruzioni o riduzioni della dose dovute a eventi avversi tra i 12 partecipanti allo studio. Sono state inoltre rilevate riduzioni significative dei biomarcatori associati al danno muscolare scheletrico, come la creatina chinasi (CK) e la troponina I rapida del muscolo scheletrico (TNNI2).
Il Chief Medical Officer dell'azienda, Joanne Donovan, M.D., Ph.D., ha espresso soddisfazione per la costanza dei risultati funzionali e per il profilo di sicurezza del farmaco nei due anni di trattamento.
Barry J. Byrne, M.D., Ph.D., dell'Università della Florida e consulente medico capo di MDA, ha sottolineato l'importanza di ogni punto della scala NSAA, che corrisponde alle capacità funzionali quotidiane, e ha mostrato ottimismo sul potenziale di sevasemten come nuova terapia per la distrofia muscolare di Becker.
Edgewise ha in programma di discutere i risultati dello studio ARCH in un evento virtuale per gli investitori che si terrà martedì alle 8.30 (ora della costa orientale), in cui verranno condivisi ulteriori approfondimenti su sevasemten e sul suo impatto sulla distrofia muscolare di Becker. Inoltre, lo stesso giorno, in occasione della riunione annuale dell'American Academy of Neurology 2024, verrà presentata una presentazione che illustrerà gli effetti di sevasemten sulla funzione muscolare e sui biomarcatori.
L'azienda sta inoltre portando avanti uno studio pivotale globale denominato GRAND CANYON, un'espansione dello studio CANYON, per valutare la sicurezza e l'efficacia di sevasemten in una coorte più ampia. I dati di questo studio, se positivi, potrebbero supportare una richiesta di commercializzazione del farmaco.
La distrofia muscolare di Becker è una rara malattia genetica caratterizzata da debolezza muscolare progressiva e complicazioni cardiache, attualmente senza cura. Il meccanismo d'azione di Sevasemten è progettato per ridurre il danno muscolare indotto dalla contrazione, che è uno dei fattori principali della perdita di massa muscolare nelle distrofinopatie, tra cui la distrofia muscolare di Becker e di Duchenne.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Edgewise Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) ha recentemente condiviso i promettenti risultati del suo studio ARCH, offrendo una speranza alle persone affette da distrofia muscolare di Becker. Mentre gli investitori valutano il potenziale impatto di questi risultati sulla valutazione e sulle prospettive future dell'azienda, alcune metriche finanziarie e gli approfondimenti degli analisti di InvestingPro forniscono una comprensione più approfondita dell'attuale posizione di mercato di Edgewise.
Con una capitalizzazione di mercato di 1,53 miliardi di dollari, Edgewise dimostra una presenza significativa nel settore biofarmaceutico. Nonostante non sia stata redditizia negli ultimi dodici mesi, come indicato da un rapporto P/E negativo di -10,45 e da un rapporto P/E rettificato per lo stesso periodo di -15,25, la società ha registrato un forte rendimento nell'ultimo anno, con un rendimento totale del 190,53%. Questa crescita riflette l'ottimismo degli investitori dopo i recenti progressi clinici dell'azienda.
Un suggerimento di InvestingPro sottolinea che Edgewise detiene più liquidità che debito nel suo bilancio, il che suggerisce stabilità finanziaria e capacità di finanziare la ricerca e lo sviluppo in corso senza fare eccessivo affidamento su finanziamenti esterni. Inoltre, due analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, indicando una potenziale fiducia nella performance futura della società.
Gli investitori che desiderano approfondire la salute finanziaria e le prospettive di Edgewise possono trovare ulteriori suggerimenti di InvestingPro per la società. Per chi fosse interessato, utilizzando il codice coupon PRONEWS24 è possibile ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+. Attualmente su InvestingPro sono presenti altri 9 consigli, che offrono approfondimenti sulle metriche finanziarie di Edgewise e sulle aspettative degli analisti.
Mentre Edgewise Therapeutics continua a sviluppare il sevasemten e si prepara per lo studio GRAND CANYON, tenere d'occhio queste metriche finanziarie e gli approfondimenti degli analisti potrebbe rivelarsi prezioso per gli investitori che monitorano i progressi dell'azienda.
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