CAMBRIDGE, Mass. – Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), leader nella tecnologia di editing genetico attualmente valutata a 104 milioni di dollari di capitalizzazione di mercato, ha svelato significativi progressi nei suoi studi preclinici in vivo e delineato obiettivi strategici per i prossimi tre anni. L'azienda ha annunciato il raggiungimento dell'editing in vivo di cellule staminali ematopoietiche (HSC) in primati non umani, un passo cruciale verso lo sviluppo di trattamenti per l'anemia falciforme e la beta talassemia. Inoltre, Editas ha modificato con successo le cellule epatiche in primati non umani e ha effettuato l'editing genetico in altri due tipi di cellule in topi umanizzati.
Entro la metà del 2025, Editas mira a nominare due candidati allo sviluppo in vivo, uno per le HSC mirato all'anemia falciforme e alla beta talassemia, e un altro per una condizione epatica non divulgata. L'azienda prevede anche di presentare ulteriori dati sulle HSC in vivo e di stabilire un nuovo tipo di cellula o tessuto bersaglio in vivo entro la fine dell'anno.
Le priorità strategiche fino al 2027 includono la presentazione di almeno una domanda di nuovo farmaco sperimentale (IND) o di domanda di sperimentazione clinica (CTA), il raggiungimento della prova di concetto umana in vivo nell'editing delle HSC per il trattamento dell'anemia falciforme e della beta talassemia, e l'avvio di una sperimentazione in fase avanzata per almeno un asset.
Editas sta mantenendo la sua posizione finanziaria, con circa 270 milioni di dollari in contanti, equivalenti di cassa e titoli negoziabili al 31 dicembre 2024, che si prevede finanzieranno le operazioni fino al secondo trimestre del 2027. Secondo i dati di InvestingPro, l'azienda detiene più liquidità che debiti nel suo bilancio, sebbene stia attualmente bruciando liquidità a un ritmo notevole. Il rapporto corrente dell'azienda di 3,75 indica una forte liquidità a breve termine.
Il Presidente e CEO dell'azienda, Dr. Gilmore O'Neill, presenterà questi sviluppi e le priorità strategiche dell'azienda alla 43a Conferenza Annuale sulla Sanità di J.P. Morgan mercoledì.
Editas Medicine è all'avanguardia nello sviluppo di terapie di editing genetico in vivo, con una robusta pipeline mirata al trattamento di un'ampia gamma di malattie. L'azienda detiene licenze esclusive per i sistemi di editing genomico CRISPR/Cas12a e CRISPR/Cas9 per medicinali umani dal Broad Institute e dall'Università di Harvard.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa e riflette i piani prospettici dell'azienda. I risultati effettivi potrebbero variare in base ai futuri esiti della ricerca e ai processi normativi.
In altre notizie recenti, Editas Medicine ha subito cambiamenti significativi. L'azienda ha annunciato la partenza del suo Chief Medical Officer e un piano di transizione. Questo segue il cambiamento strategico dell'azienda verso gli sforzi di editing genetico in vivo, risultando nella discontinuazione del suo programma reni-cel e in una riduzione della forza lavoro del 65%. Nonostante questi cambiamenti, Editas Medicine ha riportato successi preclinici nell'editing genetico delle cellule staminali ematopoietiche, un potenziale trattamento per l'anemia falciforme e la beta talassemia.
Diverse società di analisi hanno adeguato i loro rating e obiettivi di prezzo in risposta a questi sviluppi. Evercore ISI e Baird hanno mantenuto un rating Outperform ma hanno ridotto i loro obiettivi di prezzo per Editas Medicine. Truist Securities e Stifel hanno declassato il titolo da Buy a Hold, citando la terminazione del programma reni-cel e il prolungamento dei tempi per le terapie in vivo. Tuttavia, BofA Securities e Evercore ISI hanno promosso l'azienda rispettivamente a Buy e Outperform, citando il cambiamento strategico dell'azienda e la forte posizione di cassa.
Questi recenti sviluppi continuano a plasmare la futura direzione di Editas Medicine.
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