FDA ed EMA esaminano il farmaco SMA di Biogen a dose più elevata

Pubblicato 23.01.2025, 13:38
BIIB
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CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), un'azienda biotecnologica da 20,8 miliardi di dollari con un robusto margine di profitto lordo del 75,6%, ha raggiunto una fase cruciale mentre le agenzie regolatorie negli Stati Uniti e in Europa stanno esaminando un regime posologico più elevato di nusinersen, un farmaco progettato per trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA). La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda supplementare di Nuovo Farmaco (sNDA) dell'azienda, e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha convalidato la stessa domanda.

Questo nuovo regime include una dose di carico più rapida e una dose di mantenimento aumentata rispetto al trattamento SPINRAZA® attualmente approvato, disponibile in oltre 71 paesi. L'annuncio è stato fatto da Stephanie Fradette, Pharm.D., Responsabile dell'Unità di Sviluppo Neuromuscolare di Biogen, che ha espresso gratitudine alla comunità SMA per il loro supporto.

Lo studio DEVOTE, una sperimentazione di Fase 2/3, è stato fondamentale per valutare l'efficacia e la sicurezza del regime a dose più elevata. Ha coinvolto 145 partecipanti di varie età e tipi di SMA in circa 42 siti a livello globale. Lo studio ha dimostrato che il nuovo regime potrebbe fornire benefici clinici significativi mantenendo un profilo di sicurezza simile alla dose approvata di 12 mg di SPINRAZA. Con il titolo attualmente scambiato vicino al minimo delle 52 settimane, l'analisi di InvestingPro indica che l'azienda rimane sottovalutata in base ai suoi calcoli del Fair Value.

SPINRAZA, il nome commerciale di nusinersen, è un oligonucleotide antisenso (ASO) che aumenta la produzione della proteina di sopravvivenza del motoneurone (SMN) a lunghezza completa, essenziale per la salute dei motoneuroni. Il farmaco viene somministrato direttamente nel sistema nervoso centrale, mirando alla malattia alla sua origine.

Biogen, pioniere nelle neuroscienze, ha una ricca storia di introduzione di trattamenti innovativi sul mercato. Secondo InvestingPro, che offre un'analisi dettagliata attraverso il suo completo Rapporto di Ricerca Pro, l'azienda mostra una forte salute finanziaria e si prevede che aumenterà il suo reddito netto quest'anno. L'azienda ha sottolineato il suo impegno nel far progredire le cure per le persone con SMA attraverso questo ultimo sviluppo.

L'esame del regime a dose più elevata da parte della FDA e dell'EMA segna un significativo progresso per le opzioni di trattamento della SMA, con gli investitori che attendono il prossimo rapporto sugli utili dell'azienda il 30 gennaio 2025. Le informazioni riportate qui si basano su un comunicato stampa di Biogen Inc.

In altre notizie recenti, Biogen Inc. continua a fare notizia con una serie di sviluppi significativi. La strategia di crescita disciplinata dell'azienda biotecnologica le ha fatto guadagnare un rating Outperform da Oppenheimer, evidenziando ulteriormente la leadership di Biogen nel trattamento della malattia di Alzheimer. D'altra parte, le prospettive di ricavi dell'azienda sono state giudicate impegnative da Piper Sandler, che ha declassato Biogen da "Overweight" a "Neutral" e ridotto il suo obiettivo di prezzo a 138 dollari.

Nel campo degli aggiustamenti degli analisti, Biogen ha subito una serie di cambiamenti. RBC Capital Markets ha ridotto il suo obiettivo di prezzo per Biogen a 231 dollari ma ha mantenuto un rating Outperform. Baird ha aumentato il suo obiettivo di prezzo a 300 dollari in seguito a una raccomandazione positiva del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali per lecanemab, un trattamento per l'Alzheimer. Jefferies ha declassato Biogen da Buy a Hold, riducendo l'obiettivo di prezzo a 180 dollari a causa di preoccupazioni su Leqembi e un potenziale declino delle royalties di Ocrevus.

Le notizie recenti evidenziano anche un cambiamento strategico nella leadership finanziaria di Biogen con la nomina di Sean Godbout come Vice Presidente, Chief Accounting Officer & Global Corporate Controller, a partire dal 1° marzo 2025. Questo avviene mentre l'attuale CFO Michael McDonnell si prepara a ritirarsi nella stessa data.

Nonostante le diverse sfide, i solidi fondamentali di Biogen, incluso un margine di profitto lordo del 75,6% e un robusto punteggio di salute finanziaria, dovrebbero contribuire alla crescita dei ricavi nel breve termine. Si prevede che la strategia di sviluppo aziendale strategica dell'azienda e l'approccio disciplinato all'allocazione del capitale supporteranno anche la crescita futura.

Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.

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