VIENNA - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, ha rivelato i risultati di uno studio presentato al Federation of European Neuroscience Societies (FENS) Forum 2024, che indica i potenziali benefici del suo candidato farmaco principale GT-02287 in un modello murino di malattia di Parkinson GBA1. Lo studio, presentato a Vienna, in Austria, ha dimostrato un miglioramento delle prestazioni cognitive e delle attività della vita quotidiana associate a GT-02287.
La dottoressa Joanne Taylor, vicepresidente senior della ricerca di Gain Therapeutics, ha espresso ottimismo sulla capacità del farmaco di affrontare la progressione della malattia di Parkinson, in particolare nei pazienti con declino cognitivo. L'azienda sta attualmente completando uno studio clinico di Fase 1 con l'aspettativa di avanzare nella valutazione di GT-02287 nei pazienti.
Il poster presentato in loco dalla dottoressa Beatriz Calvo-Flores Guzman, intitolato "GT-02287, a Clinical-Stage GCase Enhancer, Improves Activities of Daily Living and Cognitive Performance in a Preclinical Model of GBA1 Parkinson's disease", illustra l'impatto del farmaco sulla costruzione di nidi e sulle prestazioni motorie nei topi. La costruzione di nidi è un comportamento nei roditori analogo alle attività della vita quotidiana e alle prestazioni cognitive nell'uomo. Lo studio ha anche riportato cambiamenti rilevanti dei biomarcatori, tra cui la riduzione dei livelli plasmatici della catena leggera del neurofilamento (NfL), un marcatore della neurodegenerazione.
GT-02287 è una piccola molecola a penetrazione cerebrale, somministrata per via orale, progettata per ripristinare la funzione dell'enzima proteico lisosomiale glucocerebrosidasi (GCase), che è compromessa a causa di una mutazione del gene GBA1 comunemente associata alla malattia di Parkinson (PD). In modelli preclinici, il farmaco si è dimostrato promettente nel ripristinare la funzione enzimatica della GCase, riducendo l'alfa-sinucleina aggregata, la neuroinfiammazione e la morte neuronale e migliorando la funzione motoria e le prestazioni cognitive.
La FENS, che rappresenta oltre 22.000 scienziati, facilita gli scambi e la creazione di reti all'interno della comunità delle neuroscienze. La presentazione di Gain Therapeutics al forum sottolinea il suo impegno nell'affrontare la malattia di Parkinson GBA1 attraverso un approccio differenziato.
La piattaforma per la scoperta di farmaci di Gain Therapeutics, Magellan™, utilizza la biologia strutturale supportata dall'intelligenza artificiale e algoritmi proprietari per identificare nuovi siti di legame allosterico sulle proteine implicate nella malattia. Gli sforzi dell'azienda si concentrano sullo sviluppo di trattamenti per malattie neurodegenerative, patologie genetiche rare e oncologia.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Gain Therapeutics, Inc. Le dichiarazioni previsionali dell'azienda sono soggette a rischi e incertezze e non vi è alcuna garanzia che GT-02287 si dimostri efficace negli studi sull'uomo o che riceva l'approvazione normativa. Gli investitori sono avvertiti che i risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli previsti.
Tra le altre notizie recenti, Gain Therapeutics ha annunciato l'intenzione di offrire e vendere azioni ordinarie in un'offerta pubblica, con Titan Partners Group in qualità di unico bookrunner. Questa mossa arriva mentre l'azienda continua a far progredire il suo principale prodotto candidato, GT-02287, che ha come obiettivo il morbo di Parkinson GBA1. Inoltre, Gain Therapeutics ha registrato progressi significativi nella ricerca sulla malattia di Parkinson, con GT-02287 che ha dimostrato miglioramenti nelle prestazioni cognitive in uno studio preclinico.
L'azienda ha anche reso noti i risultati positivi dello studio clinico di Fase 1 per GT-02287, che è stato ben tollerato a tutti i livelli di dose. Questo studio supporta il proseguimento dello sviluppo di GT-02287, con il completamento della parte a dosi multiple ascendenti previsto per il 2024.
In termini di cambiamenti societari, Gain Therapeutics ha recentemente accolto Gene Mack come nuovo direttore finanziario e ha nominato Jonas Hannestad, M.D., Ph.D., come direttore medico. Entrambi vantano una vasta esperienza nei rispettivi campi. Questi sono gli ultimi sviluppi dei continui sforzi di Gain Therapeutics per far progredire la ricerca e lo sviluppo di terapie per malattie difficili.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) continua a fare passi da gigante nel settore delle biotecnologie con il suo promettente candidato farmaco GT-02287, gli investitori e gli osservatori del settore stanno monitorando attentamente le performance finanziarie e di mercato della società. Secondo dati recenti, GANX detiene una capitalizzazione di mercato di 23,47 milioni di dollari, che riflette l'attuale valutazione da parte del mercato del potenziale dell'azienda e delle attività esistenti.
Nonostante le notizie positive provenienti dal FENS Forum 2024, i dati di InvestingPro presentano un quadro finanziario difficile per Gain Therapeutics. Il rapporto P/E dell'azienda, negli ultimi dodici mesi fino al primo trimestre del 2024, è pari a -1,08, il che indica che l'azienda non è attualmente redditizia. Ciò è ulteriormente corroborato da un significativo calo dei ricavi nello stesso periodo, con una variazione del -100%, e da una perdita operativa di 21,41 milioni di dollari.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che gli analisti, pur prevedendo una crescita delle vendite nell'anno in corso, non si aspettano che la società raggiunga la redditività entro l'anno. Inoltre, il titolo della società è stato identificato come in territorio di ipervenduto secondo l'indice di forza relativa (RSI), ed è attualmente scambiato vicino al suo minimo di 52 settimane. Questo potrebbe rappresentare un'opportunità di acquisto per gli investitori che credono nelle prospettive a lungo termine dell'azienda, soprattutto considerando che Gain Therapeutics detiene più liquidità che debito, garantendo un certo grado di flessibilità finanziaria.
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