BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) ha annunciato i nuovi dati di uno studio preclinico che indica che il suo candidato farmaco principale, GT-02287, ha mostrato miglioramenti nelle prestazioni cognitive in un modello di malattia di Parkinson GBA1. I risultati dello studio saranno presentati al prossimo FENS Forum 2024, un importante congresso di neuroscienze in Europa.
I dati hanno rivelato che GT-02287, un potenziatore della glucocerebrosidasi (GCase), non solo ha migliorato le funzioni cognitive ma anche le attività della vita quotidiana in un modello preclinico della malattia. La mutazione del gene GBA1, un legame genetico comune con la malattia di Parkinson, causa il misfolding e la compromissione dell'enzima GCase. GT-02287 è stato progettato per ripristinare la funzione di questo enzima.
Negli studi preclinici, il composto ha mostrato anche una riduzione dei livelli di catena leggera del neurofilamento, un potenziale biomarcatore della neurodegenerazione. I miglioramenti della funzione motoria e dei livelli di dopamina sono stati ulteriori risultati positivi osservati.
L'approccio di Gain Therapeutics prevede l'utilizzo della biologia strutturale supportata dall'intelligenza artificiale e di algoritmi proprietari per identificare nuovi siti di legame allosterico sulle proteine implicate nelle malattie. La piattaforma Magellan™ per la scoperta di farmaci dell'azienda è un'evoluzione della sua tecnologia SEE-Tx®, ora potenziata con strumenti di intelligenza artificiale e apprendimento automatico.
La ricerca ha ottenuto il sostegno, tra gli altri, della Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research e della Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA. Con l'avanzamento dello sviluppo clinico, i potenziali benefici terapeutici di GT-02287 vengono monitorati con attenzione, in particolare perché è attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 1.
Il comunicato stampa contiene anche una nota di cautela relativa alle dichiarazioni previsionali, che sono soggette a vari rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli previsti.
Questo articolo si basa sulla dichiarazione del comunicato stampa e mira a riportare i fatti senza avallare alcuna affermazione. La presentazione al FENS Forum 2024 fornirà una visione più dettagliata dell'efficacia di GT-02287 e del suo potenziale impatto sul trattamento della malattia di Parkinson GBA1.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.