FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) ha ricevuto un parere positivo dal Comitato Europeo per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) per il suo farmaco LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale per il trattamento della Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC), una rara malattia genetica del fegato. Questa raccomandazione è un passo fondamentale verso la potenziale autorizzazione alla commercializzazione nell'Unione Europea.
L'approvazione del CHMP, annunciata oggi, si basa sui dati dello studio di Fase 3 MARCH, che ha dimostrato una riduzione altamente significativa dal punto di vista statistico della gravità del prurito, un sintomo comune della PFIC, rispetto al placebo. Lo studio ha incluso 93 pazienti con diversi tipi genetici di PFIC, diventando così il più grande studio randomizzato condotto su questa patologia.
Oltre al parere positivo del CHMP, anche il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) ha raccomandato di mantenere la designazione di farmaco orfano per LIVMARLI nella PFIC. La decisione finale della Commissione europea sull'autorizzazione all'immissione in commercio di LIVMARLI è prevista per il terzo trimestre del 2024.
Chris Peetz, CEO di Mirum Pharmaceuticals, ha espresso ottimismo sulla potenziale approvazione, sottolineando il significativo miglioramento dei principali parametri di salute del fegato che LIVMARLI potrebbe garantire ai pazienti affetti da PFIC a partire dai tre mesi di età.
LIVMARLI è attualmente approvato in Europa per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti affetti dalla sindrome di Alagille (ALGS) a partire dai due mesi di età. Negli Stati Uniti, il farmaco è approvato per la stessa condizione nei pazienti affetti da ALGS di età pari o superiore a tre mesi e per il prurito colestatico nei pazienti affetti da PFIC di età pari o superiore a cinque anni. Mirum prevede inoltre di introdurre negli Stati Uniti una formulazione a più alta concentrazione di LIVMARLI per ampliare l'etichetta per i pazienti PFIC più giovani nel corso di quest'anno.
La PFIC porta a una malattia epatica progressiva, che spesso sfocia in un'insufficienza epatica. I pazienti affetti da PFIC manifestano prurito grave, ittero, insufficienza della crescita e una crescente incapacità del fegato di funzionare. Si stima che la malattia colpisca una persona ogni 50.000-100.000 nascite negli Stati Uniti e in Europa.
Le informazioni sulla sicurezza di LIVMARLI includono avvertenze su potenziali lesioni epatiche e problemi gastrointestinali; il farmaco non è raccomandato per i pazienti affetti da PFIC di tipo 2 con un grave difetto nella proteina pompa di esportazione dei sali biliari.
Questo rapporto si basa su un comunicato stampa di Mirum Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) attende la decisione finale della Commissione Europea sull'autorizzazione all'immissione in commercio di LIVMARLI®, la salute finanziaria e la performance di mercato della società forniscono un ulteriore contesto agli investitori. Secondo i dati di InvestingPro, Mirum vanta una crescita significativa dei ricavi del 133,9% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre del 2024, il che indica vendite forti e una potenziale maggiore penetrazione del mercato. Ciò è ulteriormente supportato da un margine di profitto lordo del 73,26%, che indica la capacità dell'azienda di mantenere la redditività con la sua attuale struttura dei costi.
Nonostante l'assenza di dividendi e di redditività negli ultimi dodici mesi, un consiglio di InvestingPro suggerisce che le attività liquide di Mirum superano i suoi obblighi a breve termine, fornendo alla società una solida posizione di liquidità per gestire le operazioni e gli investimenti. Inoltre, la società opera con un livello di indebitamento moderato, che potrebbe offrire una certa flessibilità finanziaria nel momento in cui continuerà a espandere la propria offerta di prodotti e la propria presenza sul mercato.
Gli investitori che prendono in considerazione Mirum Pharmaceuticals possono anche prendere nota del fatto che il titolo dell'azienda è vicino al suo minimo di 52 settimane, come da un altro suggerimento di InvestingPro. Sebbene questo possa indicare una potenziale opportunità di acquisto per gli investitori value, è importante considerare l'attuale rapporto P/E della società, pari a -6,66, e il rapporto P/E rettificato, pari a -7,26, che riflette il sentiment del mercato sul potenziale di guadagno futuro.
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