PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY), un'azienda farmaceutica, ha annunciato l'inizio di una sperimentazione globale di Fase 3, denominata studio TEMPO, per valutare la sicurezza e l'efficacia di pitolisant nel trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e dei sintomi comportamentali in soggetti di età pari o superiore ai sei anni affetti dalla sindrome di Prader-Willi (PWS).
Lo studio segue l'esito positivo dell'incontro di fine fase 2 con la Food & Drug Administration (FDA) statunitense, che ha anche recentemente concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) a pitolisant per il trattamento della PWS. Questa designazione mira a facilitare lo sviluppo del farmaco offrendo vari incentivi, tra cui sette anni di esclusività di mercato dopo l'approvazione.
Il pitolisant, attualmente commercializzato negli Stati Uniti con il marchio WAKIX®, è un trattamento approvato dalla FDA per l'EDS o la cataplessia negli adulti con narcolessia. Tuttavia, non è ancora approvato per l'uso nei pazienti con PWS ed è in fase di studio a questo scopo.
Lo studio TEMPO è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e con un periodo di estensione in aperto. "Con l'avvio di questo studio e la recente decisione della FDA di concedere l'ODD per il pitolisant nella PWS, intendiamo potenzialmente introdurre una nuova opzione terapeutica non programmata per l'EDS e i comuni sintomi comportamentali dei pazienti affetti da questa patologia", ha dichiarato il Dr. Kumar Budur, Chief Medical Officer di Harmony Biosciences.
La PWS è una rara malattia genetica caratterizzata, tra gli altri sintomi, da un costante stato di fame, disturbi del sonno e problemi comportamentali. Si stima che negli Stati Uniti siano 15.000-20.000 le persone affette da PWS, la maggior parte delle quali presenta sintomi comportamentali e oltre la metà soffre di EDS. Attualmente non esiste un trattamento approvato dalla FDA specifico per l'EDS in questa popolazione di pazienti.
Harmony Biosciences sta espandendo attivamente le applicazioni cliniche del pitolisant per rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte nella PWS e in altre malattie rare. "Questi sforzi sono parte integrante dei nostri programmi di gestione del ciclo di vita che, in caso di successo, potrebbero portare benefici a oltre 100.000 pazienti", ha aggiunto il Dr. Budur.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) inizia la sperimentazione di Fase 3 per il pitolisant, la salute finanziaria e la performance di mercato della società offrono un ulteriore contesto agli investitori che seguono i suoi sviluppi clinici. Secondo i dati di InvestingPro, Harmony Biosciences vanta una capitalizzazione di mercato rettificata di 1,86 miliardi di dollari e ha registrato una notevole crescita dei ricavi del 32,93% negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre 2023. Questa crescita riflette le iniziative strategiche dell'azienda e i suoi sforzi per espandere le indicazioni del suo prodotto di punta, WAKIX®.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che il management di Harmony è stato proattivo nel migliorare il valore per gli azionisti attraverso un aggressivo riacquisto di azioni. Inoltre, il solido rendimento del free cash flow dell'azienda, come risulta dalla sua valutazione, e il fatto che le sue attività liquide superino gli obblighi a breve termine, forniscono un cuscinetto per l'azienda mentre investe in studi clinici e ricerca. Queste misure finanziarie sono fondamentali per Harmony nel momento in cui deve affrontare il costoso e lungo processo di sviluppo dei farmaci e di approvazione normativa.
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