PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) ha rivelato i risultati di uno studio di Fase 2 che indica che il suo farmaco pitolisant ha ridotto i sintomi dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e della fatica negli adulti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).
Lo studio, che non era stato concepito per dimostrare la significatività statistica, ma piuttosto per individuare potenziali segnali di efficacia, ha mostrato che i pazienti che ricevevano dosi più elevate di pitolisant hanno registrato miglioramenti maggiori rispetto a quelli che assumevano dosi inferiori o un placebo.
La ricerca, presentata oggi, ha valutato le prestazioni del farmaco in un periodo di 11 settimane, comprendente una fase di titolazione di 3 settimane e una fase di dose stabile di 8 settimane. L'endpoint primario di efficacia si è concentrato sulle variazioni del punteggio della Scala della Sonnolenza Diurna dal basale all'11a settimana, mentre gli endpoint secondari comprendevano altre misure di sonnolenza e affaticamento, nonché il carico complessivo della malattia.
Il pitolisant, che si ritiene promuova la veglia agendo sul recettore dell'istamina H₃, è attualmente approvato dalla FDA con il marchio WAKIX® per il trattamento della EDS o della cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia. Non è ancora approvato per l'uso nel DM1, ma è in fase di studio per questa indicazione.
Con oltre 40.000 persone con diagnosi di DM1 negli Stati Uniti, di cui fino al 90% soffre di EDS e affaticamento, il mercato potenziale per pitolisant in questa nuova indicazione è significativo. Harmony Biosciences intende far progredire il farmaco attraverso uno studio pivotale di Fase 3 utilizzando una formulazione di Nuova Generazione 2 (NG2), che mira a offrire un profilo farmacocinetico ottimizzato e una maggiore potenza di dosaggio.
Il profilo di sicurezza e tollerabilità di pitolisant nello studio è apparso coerente con il suo profilo di sicurezza noto e il tasso di eventi avversi è risultato simile tra il gruppo del farmaco e quello del placebo. I programmi di gestione del ciclo di vita dell'azienda sono rivolti a oltre 100.000 pazienti affetti da disturbi del sonno/veglia che attualmente hanno esigenze mediche insoddisfatte.
Queste informazioni si basano su un comunicato stampa di Harmony Biosciences.
In altre notizie recenti, Harmony Biosciences ha visto una raffica di sviluppi. I ricavi netti dell'azienda nel primo trimestre sono aumentati del 30%, raggiungendo i 154,6 milioni di dollari, grazie soprattutto alle prestazioni del suo trattamento per la narcolessia, WAKIX. Harmony Biosciences mantiene le sue previsioni di fatturato netto per il 2024, che vanno da 700 a 720 milioni di dollari.
Needham, un'importante società di investimenti, ha alzato il target di prezzo delle azioni di Harmony Biosciences a 52 dollari, rispetto ai 50 dollari precedenti, alla luce degli sforzi strategici dell'azienda per espandere e diversificare i suoi franchise sul sistema nervoso centrale. L'acquisizione di Epygenix Therapeutics, un'azienda che si occupa di trattamenti per l'epilessia, e di TMP1116 per la narcolessia, sono considerati passi significativi per rafforzare la crescita e la longevità dell'attuale franchise WAKIX.
Questi recenti sviluppi indicano anche l'impegno di Harmony Biosciences a diversificarsi dalla dipendenza da Zygel, un trattamento che in precedenza dominava il suo portafoglio. Harmony Biosciences ha ora 13 programmi in varie fasi di sviluppo in tre franchise CNS, una mossa vista come una diversificazione dell'offerta dell'azienda e una mitigazione dei rischi associati alla sua pipeline di sviluppo.
Gli investitori e gli analisti attendono con impazienza le tappe fondamentali per Harmony Biosciences, tra cui i dati farmacocinetici per la formulazione NG2, attesi per la prima metà del 2024, e la presentazione di una domanda supplementare di autorizzazione all'immissione in commercio per l'ipersonnia idiopatica nella seconda metà dell'anno. Questi eventi imminenti sono fondamentali per la crescita e il posizionamento sul mercato dell'azienda.
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