Venerdì scorso, il titolo Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) ha mantenuto il rating Buy (acquistare) e un obiettivo di prezzo di 38,00 dollari da parte di H.C. Wainwright. La conferma fa seguito al recente annuncio dell'azienda sui progressi del suo candidato farmaco RGX-121 per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), nota anche come sindrome di Hunter.
All'inizio della settimana, Regenxbio ha completato un incontro per la richiesta di licenza biologica (BLA) con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La FDA ha accettato la proposta di Regenxbio di utilizzare i livelli di liquido cerebrospinale di eparan solfato D2S6 come endpoint surrogato, che potrebbe potenzialmente supportare l'approvazione accelerata di RGX-121.
L'azienda si sta preparando ad avviare la presentazione del BLA nel terzo trimestre del 2024. Inoltre, è prevista un'ispezione della FDA presso il centro di produzione e innovazione di Regenxbio nella prima metà del 2025. L'azienda ha confermato la comparabilità del suo farmaco sfuso commerciale e del materiale per gli studi clinici, prodotto utilizzando il processo proprietario della piattaforma NAVXpress.
Si prevede che uno studio di conferma per RGX-121 inizierà ad arruolare pazienti nella seconda metà del 2025, prima della potenziale approvazione accelerata da parte della FDA. La fase pivotale dello studio CAMPSIITE ha già raggiunto l'endpoint primario, dimostrando una diminuzione significativa dei livelli CSF di D2S6 dopo 16 settimane di trattamento con RGX-121.
Il successo dello sviluppo e della potenziale approvazione di RGX-121 potrebbe anche far sì che Regenxbio riceva un Priority Review Voucher, del valore di circa 100 milioni di dollari. Questa pietra miliare, insieme ai progressi del farmaco, è alla base del rating Buy e dell'obiettivo di prezzo ribadito da H.C. Wainwright per le azioni di Regenxbio.
Tra le altre notizie recenti, Regenxbio Inc. ha compiuto notevoli passi avanti nelle sue attività. L'azienda è in procinto di presentare una domanda di licenza biologica (BLA) per RGX-121, un candidato alla terapia genica per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), nota anche come sindrome di Hunter. L'inizio del processo di presentazione è previsto per il terzo trimestre del 2024.
RBC Capital ha mantenuto il rating Outperform sul titolo di Regenxbio, citando il posizionamento strategico dell'azienda sul mercato. L'azienda ha osservato che, indipendentemente dai potenziali esiti dell'imminente decisione PDUFA per un farmaco concorrente di Sarepta Therapeutics, Regenxbio è ben posizionata per entrare nel mercato.
Regenxbio ha anche annunciato una transizione di leadership, con Curran Simpson che ha assunto il ruolo di Presidente e Amministratore Delegato. L'azienda mantiene le sue prospettive finanziarie, prevedendo finanziamenti operativi fino al 2026.
La società di analisi H.C. Wainwright ha recentemente ribadito il rating "Buy" (acquistare) sul titolo di Regenxbio e ha aumentato l'obiettivo di prezzo a 38,00 dollari. La società ha registrato un primo trimestre produttivo con un fatturato totale di 15,6 milioni di dollari e una perdita netta di 63,3 milioni di dollari, in calo rispetto alla perdita stimata di 70,7 milioni di dollari.
Questi sono gli ultimi sviluppi delle operazioni della società, che offrono agli investitori uno sguardo sulle attività recenti e sui piani futuri dell'azienda.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) porta avanti il suo candidato farmaco RGX-121, è fondamentale per gli investitori monitorare la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, Regenxbio ha attualmente una capitalizzazione di mercato di 585,16 milioni di dollari, con un rapporto prezzo/valore di mercato di 1,5 negli ultimi dodici mesi al primo trimestre 2024. Nonostante le difficoltà, le attività liquide dell'azienda superano gli obblighi a breve termine, il che è un segnale positivo per la sua stabilità finanziaria.
I suggerimenti di InvestingPro indicano che il titolo Regenxbio si trova in territorio di ipervenduto in base all'indice di forza relativa (RSI), il che potrebbe suggerire un potenziale rimbalzo. Inoltre, l'azienda è scambiata vicino al suo minimo di 52 settimane. Per gli investitori che desiderano un'analisi più approfondita, sono disponibili ulteriori suggerimenti di InvestingPro, consultabili all'indirizzo: https://www.investing.com/pro/RGNX. Questi approfondimenti possono aiutare a valutare il rischio e l'opportunità associati al titolo Regenxbio, soprattutto alla luce dei suoi recenti sviluppi.
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