FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha ricevuto una raccomandazione positiva dall'Agenzia canadese per i farmaci e le tecnologie nella salute (CADTH) per il rimborso pubblico di LIVMARLI® (maralixibat soluzione orale).
Questa decisione fa seguito all'approvazione preventiva di LIVMARLI da parte di Health Canada nel 2023 per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti affetti dalla sindrome di Alagille (ALGS), una rara malattia genetica del fegato.
La raccomandazione rappresenta uno sviluppo significativo per i pazienti affetti da ALGS, che soffrono di prurito grave a causa della colestasi, una condizione in cui gli acidi biliari si accumulano nel fegato. Chris Peetz, amministratore delegato di Mirum, ha sottolineato l'importanza di rendere il trattamento ampiamente disponibile, sottolineando il grave impatto della ALGS, che di solito inizia nell'infanzia.
L'approvazione del CADTH si basa sui dati dello studio ICONIC, che ha dimostrato una significativa riduzione del prurito e degli acidi biliari sierici nei pazienti, con effetti duraturi per diversi anni. LIVMARLI è l'unico farmaco approvato per il prurito colestatico nei pazienti affetti da ALGS in Canada ed è autorizzato all'uso anche negli Stati Uniti e in Europa.
L'ALGS colpisce i dotti biliari e può portare a una malattia epatica progressiva. Il disturbo è spesso indicato per il trapianto di fegato a causa del prurito. LIVMARLI, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), viene somministrato per via orale una volta al giorno. È approvato per i pazienti affetti da ALGS da tre mesi in su negli Stati Uniti, da due mesi in su in Europa e da Health Canada.
Mirum Pharmaceuticals si concentra sullo sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Oltre a LIVMARLI, l'azienda ha in cantiere altri due farmaci approvati e trattamenti in fase di sperimentazione per altre patologie epatiche.
L'azienda avverte che questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sul potenziale successo commerciale di LIVMARLI e sulla sua efficacia al di là del trattamento del prurito. Queste affermazioni sono soggette a rischi e incertezze e i risultati effettivi potrebbero differire in modo sostanziale.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) continua a fare passi da gigante nella fornitura di trattamenti per malattie rare, i dati e gli approfondimenti recenti di InvestingPro tracciano un quadro finanziario dettagliato dell'azienda. Nonostante il successo clinico di LIVMARLI, gli analisti sono cauti sulla redditività dell'azienda nel breve termine.
Secondo InvestingPro Tips, gli analisti hanno rivisto al ribasso le stime sugli utili e non si aspettano che Mirum sia redditizia quest'anno. Ciò è in linea con le attuali metriche finanziarie della società, che indicano che Mirum non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023.
Una nota positiva è che le attività liquide di Mirum superano gli obblighi a breve termine, il che suggerisce un certo grado di stabilità finanziaria nella gestione delle passività immediate. Inoltre, la società opera con un livello di indebitamento moderato, che potrebbe garantire una certa flessibilità nelle sue operazioni e strategie di investimento. È importante notare che Mirum non paga un dividendo agli azionisti, cosa comune per le società che puntano sulla crescita e sul reinvestimento.
Osservando più da vicino i dati di InvestingPro, la capitalizzazione di mercato di Mirum è di circa 1,2 miliardi di dollari, il che riflette la valutazione della società da parte del mercato. La crescita dei ricavi è stata impressionante, con un'impennata del 141,85% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023, il che potrebbe essere indicativo del potenziale dell'azienda e della risposta del mercato ai suoi trattamenti come LIVMARLI.
Tuttavia, il rapporto P/E è attualmente negativo e pari a -7,32, sottolineando la mancanza di redditività nel periodo recente. Gli investitori devono inoltre tenere presente che il rapporto prezzo/valore contabile della società è pari a 4,81, il che potrebbe suggerire un premio rispetto al valore contabile.
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Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.