BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) ha ricevuto un parere positivo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'estensione dell'uso del suo farmaco per l'obesità, IMCIVREE® (setmelanotide), ai bambini di età compresa tra i 2 e i 6 anni affetti da alcune rare patologie genetiche.
L'azienda ha annunciato oggi che il CHMP raccomanda l'autorizzazione all'immissione in commercio di IMCIVREE® per il trattamento dell'obesità dovuta alla sindrome di Bardet Biedl (BBS) o a carenze di pro-opiomelanocortina (POMC), proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1 (PCSK1) o recettore della leptina (LEPR).
Il parere positivo del CHMP è ora all'esame della Commissione Europea (CE), che dovrebbe prendere una decisione definitiva sull'uso esteso di setmelanotide nella seconda metà del 2024. Attualmente, IMCIVREE® è approvato nell'Unione Europea per il trattamento dell'obesità e il controllo della fame negli adulti e nei bambini di età superiore ai 6 anni affetti dalle suddette condizioni genetiche.
Yann Mazabraud, Executive Vice President, Head of International di Rhythm Pharmaceuticals, ha sottolineato l'importanza della diagnosi precoce e del trattamento dei bambini affetti da queste rare malattie neuroendocrine per prevenire l'obesità grave e le sue comorbidità.
Il setmelanotide è il primo trattamento autorizzato nell'UE per il controllo della fame e il trattamento dell'obesità in pazienti con BBS o carenze di POMC, PCSK1 o LEPR. È inoltre approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la gestione cronica del peso in pazienti di età pari o superiore a 6 anni affetti da queste patologie.
Il farmaco agisce come agonista dell'MC4R, mirando all'iperfagia e all'obesità grave. Rhythm Pharmaceuticals sta inoltre portando avanti programmi di sviluppo clinico per setmelanotide in altre malattie rare e per agonisti MC4R in fase di sperimentazione.
Il profilo di sicurezza del setmelanotide prevede il monitoraggio delle alterazioni della pigmentazione cutanea, della frequenza cardiaca, della pressione sanguigna, dei disturbi dell'eccitazione sessuale, della depressione e dell'ideazione suicida. Le reazioni avverse più comuni riportate sono iperpigmentazione cutanea, reazioni nel sito di iniezione, nausea e cefalea.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Rhythm Pharmaceuticals.
In altre notizie recenti, BofA Securities ha recentemente declassato Rhythm Pharmaceuticals da "Buy" (acquistare) a "Neutral" (neutrale) a causa del rallentamento delle vendite di Imcivree, in particolare per la sindrome di Bardet-Biedl.
La revisione delle prospettive della società si allinea alla stima dell'azienda di generare almeno 300 milioni di dollari di vendite da queste indicazioni. La prossima fase di crescita significativa per l'azienda è prevista con il lancio di un trattamento per l'obesità ipotalamica verso la fine del 2026, che potrebbe potenzialmente raggiungere un picco di vendite di circa 1 miliardo di dollari.
Anche Rhythm Pharmaceuticals ha registrato un ottimo primo trimestre nel 2024, con una domanda costante di IMCIVREE e un aumento delle prescrizioni e delle approvazioni di rimborso. Nonostante le sfide, come i cambiamenti dei piani Medicaid e le interruzioni dei pazienti, l'azienda rimane ottimista riguardo alla crescita e all'espansione del proprio business.
Rhythm ha raccolto 150 milioni di dollari attraverso azioni privilegiate convertibili, estendendo la propria capacità finanziaria fino al 2026. Questi sono i recenti sviluppi di Rhythm Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) attende la decisione della Commissione Europea sull'uso esteso del suo farmaco per l'obesità IMCIVREE®, la salute finanziaria e la performance di mercato della società offrono un quadro contrastante. Secondo i dati di InvestingPro, Rhythm vanta un impressionante margine di profitto lordo dell'88,37% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024. Questo margine elevato è indicativo della capacità dell'azienda di mantenere la redditività dei suoi prodotti, il che potrebbe essere un segnale positivo per gli investitori considerando la potenziale espansione del mercato di IMCIVREE®.
Tuttavia, la società è attualmente scambiata a un multiplo prezzo/valore contabile elevato, pari a 39,73, che suggerisce una valutazione superiore rispetto al valore contabile. Ciò potrebbe riflettere l'ottimismo del mercato sulle prospettive di crescita dell'azienda, soprattutto alla luce del recente parere positivo del CHMP. Inoltre, il fatturato della società ha registrato un aumento sostanziale, con un tasso di crescita del 173,52% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024.
Per quanto riguarda i suggerimenti di InvestingPro, gli analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, il che potrebbe segnalare fiducia nella performance futura dell'azienda. Tuttavia, non si aspettano che l'azienda sia redditizia quest'anno e il prezzo delle azioni è stato piuttosto volatile, con un rendimento totale a 1 anno del 120,86% a metà del 2024. Questa volatilità può presentare sia opportunità che rischi per gli investitori.
La capitalizzazione di mercato di Rhythm è di ben 2,45 miliardi di dollari, il che riflette la sua posizione sul mercato e l'interesse degli investitori. Inoltre, la società ha più attività liquide che obbligazioni a breve termine, il che indica una forte posizione finanziaria a breve termine.
Per chi volesse approfondire i dati finanziari e le performance di mercato di Rhythm Pharmaceuticals, InvestingPro offre ulteriori approfondimenti e suggerimenti. Attualmente sono disponibili 11 ulteriori suggerimenti di InvestingPro per Rhythm Pharmaceuticals, accessibili all'indirizzo https://www.investing.com/pro/RYTM. I lettori interessati a sfruttare questi approfondimenti possono utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.