DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), un'azienda che si occupa di editing genico, ha annunciato oggi che il suo partner iECURE ha ottenuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il suo candidato alla terapia genica ECUR-506. La terapia è finalizzata al trattamento del deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) a insorgenza neonatale, una malattia genetica che può portare a livelli elevati di ammoniaca nel sangue e a gravi danni neurologici.
Il programma Fast Track ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci che trattano condizioni gravi e soddisfano un bisogno medico insoddisfatto. Le terapie con questa designazione possono beneficiare di interazioni più frequenti con l'FDA e potrebbero essere ammesse all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria se soddisfano determinati criteri. ECUR-506 ha anche ricevuto le designazioni di malattia pediatrica rara e di farmaco orfano dalla FDA, nonché la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea.
Michael Amoroso, CEO di Precision BioSciences, ha dichiarato che la designazione Fast Track da parte della FDA evidenzia la necessità critica di nuovi trattamenti per la carenza di OTC a insorgenza neonatale e il potenziale dell'approccio di inserimento genico utilizzato in ECUR-506.
Lo studio OTC-HOPE, una sperimentazione clinica di Fase 1/2 per ECUR-506, sta attualmente arruolando neonati maschi con deficit di OTC nel Regno Unito, mentre altri siti di sperimentazione negli Stati Uniti e in Australia dovrebbero iniziare l'arruolamento nel corso dell'anno. L'obiettivo principale dello studio è la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose endovenosa di ECUR-506, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione della farmacocinetica e dell'efficacia.
La carenza di OTC è un disturbo del ciclo dell'urea che può causare un accumulo eccessivo di ammoniaca nel sangue, con sintomi potenzialmente letali. L'attuale standard di cura comprende il trapianto di fegato e terapie mediche che non correggono il difetto genetico di base.
La piattaforma proprietaria ARCUS di Precision BioSciences viene utilizzata per sviluppare terapie di editing genico in vivo, tra cui ECUR-506, che prevede l'inserimento di un gene OTC funzionale in un locus genetico specifico utilizzando una nucleasi ARCUS.
iECURE è un'azienda di editing genico in fase clinica che ha ottenuto la licenza della nucleasi ARCUS per ECUR-506 da Precision BioSciences. L'approccio dell'azienda all'editing genico si concentra sull'inserimento di geni in vivo per il trattamento di patologie epatiche con esigenze significative non soddisfatte.
Questa notizia è basata su un comunicato stampa di Precision BioSciences, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) è all'avanguardia nella tecnologia di editing genico con la sua piattaforma ARCUS e la recente designazione Fast Track per il suo candidato alla terapia genica ECUR-506 testimonia il potenziale dell'azienda nel soddisfare esigenze mediche critiche non soddisfatte. Mentre gli investitori digeriscono queste notizie, ecco alcuni spunti chiave di InvestingPro da tenere in considerazione:
Precision BioSciences ha una capitalizzazione di mercato di 73,73 milioni di dollari, che riflette il sentimento degli investitori verso le sue prospettive di crescita e la sua attuale salute finanziaria. Nonostante la promettente tecnologia dell'azienda, gli analisti hanno sollevato dubbi sulla sua traiettoria finanziaria. Un "Suggerimento di InvestingPro" sottolinea che l'azienda sta consumando rapidamente liquidità, il che può essere un segnale di allarme per gli investitori alla ricerca di una crescita sostenibile. Inoltre, il prezzo delle azioni della società è stato piuttosto volatile, con un rendimento totale a 1 mese del -25,3%, sottolineando i rischi associati all'investimento in questa azienda biotecnologica.
I dati finanziari sottolineano queste preoccupazioni, con un rapporto P/E negativo di -0,66, che indica che l'azienda non è attualmente redditizia. Inoltre, la crescita dei ricavi appare incoerente, con un aumento sostanziale del 94,15% negli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2023, seguito da un calo trimestrale del -33,59% nel 1° trimestre 2023. Ciò potrebbe suggerire che, sebbene l'azienda abbia avuto periodi di rapida espansione dei ricavi, potrebbe trovarsi di fronte a difficoltà nel mantenere tale tasso di crescita.
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