COPENHAGEN - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) ha annunciato i risultati significativi di un'analisi post-hoc di due anni dello studio di fase 3 PaTHway, che ha evidenziato miglioramenti sostenuti della funzionalità renale negli adulti affetti da ipoparatiroidismo cronico trattati con TransCon PTH (palopegteriparatide). I dati, presentati al Congresso Europeo di Endocrinologia 2024, hanno mostrato che TransCon PTH ha portato a un aumento medio della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di 8,9 mL/min/1,73m2 dopo un anno, mantenuta a 9,0 mL/min/1,73m2 a due anni, con entrambi i risultati statisticamente significativi (p
Lo studio PaTHway è stato uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha coinvolto 82 adulti. I partecipanti sono stati inizialmente co-somministrati con la terapia convenzionale, che comprende vitamina D attiva e calcio orale, e successivamente sono stati ammessi a un periodo di estensione in aperto di 156 settimane. L'analisi ha dimostrato che il trattamento con TransCon PTH è stato generalmente ben tollerato senza nuovi segnali di sicurezza.
TransCon PTH è un prodrug dell'ormone paratiroideo (PTH 1-34), somministrato quotidianamente e progettato per mantenere i livelli di PTH entro un range normale nell'arco delle 24 ore. La terapia ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa e in Gran Bretagna con il nome di YORVIPATH® ed è in attesa della decisione della Food & Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti, prevista per il 14 maggio 2024.
La dott.ssa Aimee Shu, Vicepresidente Senior dello Sviluppo Clinico, Scienze Mediche Endocrine di Ascendis Pharma, ha sottolineato il potenziale di TransCon PTH nel risolvere problemi come le calcificazioni dei tessuti molli e la riduzione della funzionalità renale, associati ai trattamenti standard.
L'ipoparatiroidismo è un disturbo endocrino caratterizzato da livelli insufficienti di PTH, che porta a complicazioni come problemi renali, irritabilità neuromuscolare e deterioramento cognitivo. La maggior parte dei casi è di origine post-chirurgica, ma sono riconosciute anche cause autoimmuni e idiopatiche.
I risultati dello studio PaTHway suggeriscono che TransCon PTH potrebbe offrire un significativo beneficio terapeutico ai pazienti affetti da ipoparatiroidismo cronico, migliorando potenzialmente la salute dei reni a lungo termine. Questi risultati si basano su un comunicato stampa di Ascendis Pharma.
Approfondimenti di InvestingPro
Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) ha recentemente fatto notizia con i promettenti risultati degli studi clinici su TransCon PTH, che potrebbero rivoluzionare il trattamento dell'ipoparatiroidismo cronico. Mentre gli investitori digeriscono la notizia, è essenziale considerare la salute finanziaria e la performance di mercato della società per comprenderne appieno il potenziale.
Secondo i dati in tempo reale di InvestingPro, Ascendis Pharma ha una capitalizzazione di mercato di 7,62 miliardi di dollari, che riflette la valutazione del mercato dell'azienda alla luce dei suoi recenti sviluppi e delle sue prospettive future. Inoltre, il fatturato dell'azienda ha registrato una crescita sbalorditiva del 421,2% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, indicando una robusta espansione delle sue prestazioni finanziarie.
I suggerimenti di InvestingPro per Ascendis Pharma evidenziano diversi spunti critici. In particolare, due analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, segnalando fiducia nei futuri risultati finanziari dell'azienda. Inoltre, le attività liquide di Ascendis Pharma superano i suoi obblighi a breve termine, suggerendo una forte posizione di liquidità che potrebbe sostenere le attività di ricerca e sviluppo in corso, comprese quelle relative a TransCon PTH.
Sebbene gli analisti non prevedano che la società sarà redditizia quest'anno, la piattaforma InvestingPro offre ulteriori approfondimenti sui dati finanziari e sull'andamento del mercato di Ascendis Pharma. Con oltre otto ulteriori suggerimenti di InvestingPro disponibili, gli investitori possono ottenere una comprensione più approfondita della posizione dell'azienda. Per coloro che sono interessati a scoprire questi e altri suggerimenti, è disponibile un'offerta speciale: utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ricevere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+.
Il viaggio di Ascendis Pharma per portare TransCon PTH sul mercato non è solo un'impresa scientifica, ma anche finanziaria. Gli Insights di InvestingPro offrono uno sguardo al panorama economico dell'azienda, completando il quadro clinico per una visione olistica del suo potenziale impatto sulla cura dei pazienti e sui rendimenti degli investitori.
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