BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), azienda biofarmaceutica specializzata nel trattamento di malattie rare, ha annunciato risultati favorevoli per il suo candidato farmaco INZ-701. Gli studi clinici di Fase 1/2 in corso hanno indicato una promettente sicurezza ed efficacia nel trattamento del deficit di ABCC6, comunemente noto come pseudoxantoma elastico (PXE), e del deficit di ENPP1.
Nei pazienti con deficit di ABCC6, lo studio ha evidenziato potenziali miglioramenti della patologia vascolare e della funzione visiva. In particolare, sette degli otto pazienti valutabili hanno registrato una riduzione o una stabilizzazione dello spessore dell'intima media carotidea (cIMT), un marcatore del rischio di malattie cardiovascolari e ictus. Inoltre, è stato osservato un aumento dello spessore della coroide, suggerendo un potenziale beneficio per le malattie della retina. Sono stati segnalati anche miglioramenti della funzione visiva, misurata dal questionario globale della funzione visiva (VFQ-25).
Per il deficit di ENPP1, lo studio ha evidenziato riduzioni significative del fattore di crescita dei fibroblasti-23 (FGF-23) e cambiamenti nei marcatori del metabolismo osseo, indicando un potenziale ripristino della mineralizzazione ossea. Le Patient-Reported Outcome Measurement Information Scales (PROMIS) hanno mostrato il mantenimento di risposte favorevoli nel dolore e nella fatica.
Entrambe le condizioni hanno mostrato un profilo di sicurezza favorevole per INZ-701, senza eventi avversi gravi o severi. Il farmaco ha anche mostrato un profilo di immunogenicità favorevole, con bassi titoli di anticorpi anti-farmaco (ADA) non neutralizzanti.
Lo studio di storia naturale condotto da Inozyme ha evidenziato l'elevato rischio di ictus nei pazienti pediatrici con deficit di ABCC6, sottolineando la necessità di un intervento precoce. Alla luce di questi risultati, Inozyme prevede di avviare uno studio pivotale in pazienti pediatrici con deficit di ABCC6 nel primo trimestre del 2025, a condizione di ottenere una revisione normativa e finanziamenti sufficienti.
I piani di sviluppo dell'azienda sono rafforzati da questi risultati, che suggeriscono che INZ-701 può rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da queste malattie rare. Inozyme sta collaborando con le autorità regolatorie per progettare uno studio pivotale che potrebbe potenzialmente portare a un'approvazione accelerata negli Stati Uniti e a un'autorizzazione condizionata alla commercializzazione nell'Unione Europea.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Inozyme Pharma Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) ha fatto notizia con i risultati dei suoi ultimi studi clinici, ma come si presenta il panorama finanziario di questo innovatore biofarmaceutico? Secondo InvestingPro, Inozyme ha più liquidità che debiti in bilancio, il che è un segnale positivo per i potenziali investitori alla ricerca di una società con una base finanziaria stabile. Ciò potrebbe essere particolarmente importante in vista della preparazione dello studio cardine sui pazienti pediatrici affetti da deficit di ABCC6.
D'altro canto, uno dei suggerimenti di InvestingPro suggerisce che Inozyme sta rapidamente consumando liquidità. Con un utile operativo di -75,64 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, è chiaro che la società sta investendo molto nella sua pipeline di sviluppo. Ciò è in linea con l'obiettivo strategico dell'azienda di portare INZ-701 sul mercato, nonostante non sia stata redditizia nello stesso periodo, come indicato da un rapporto P/E negativo di -5,56.
Tuttavia, il titolo della società ha registrato un'impennata negli ultimi sei mesi, con un rendimento totale del 66,06%, che riflette l'ottimismo degli investitori dopo i risultati positivi della sperimentazione. Questo potrebbe suggerire una crescente fiducia nel potenziale a lungo termine dell'azienda. Vale la pena notare che Inozyme non paga un dividendo, tipico delle società in fase di crescita che puntano sul reinvestimento.
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