CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ha presentato oggi i risultati positivi degli studi clinici di Fase 3 per donidalorsen, un trattamento per l'angioedema ereditario (HAE). I dati, presentati al Congresso dell'Accademia Europea di Allergologia e Immunologia Clinica, hanno dimostrato che donidalorsen ha ridotto significativamente il tasso di attacchi mensili di HAE e ha migliorato la qualità di vita dei pazienti.
Lo studio OASIS-HAE ha confrontato le iniezioni di donidalorsen ogni quattro settimane o otto settimane con un placebo. I risultati hanno rivelato una riduzione dell'81% del tasso di attacchi mensili per il dosaggio di quattro settimane e una riduzione del 55% per il dosaggio di otto settimane, entrambi statisticamente significativi. Inoltre, nell'arco di 25 settimane, il regime di dosaggio di quattro settimane ha dimostrato una riduzione degli attacchi da gravi a moderati dell'89% e degli attacchi che richiedono una terapia acuta del 92%.
I pazienti che sono passati da altri profilattici per HAE a donidalorsen nello studio OASISplus hanno registrato un'ulteriore riduzione del 62% dei tassi di attacco. Inoltre, l'84% di questi pazienti ha preferito donidalorsen ai trattamenti precedenti, citando un migliore controllo e la facilità di somministrazione.
Donidalorsen è stato generalmente ben tollerato in entrambi gli studi, senza che siano stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento. L'effetto collaterale più comune riscontrato è stato quello delle reazioni nel sito di iniezione.
Il CEO di Ionis, Brett Monia, ha espresso ottimismo sul potenziale di donidalorsen nel migliorare il panorama dei trattamenti per l'HAE, una condizione genetica caratterizzata da attacchi ricorrenti di gonfiore. L'azienda sta cercando di ottenere l'approvazione normativa per donidalorsen, con l'obiettivo di aggiungerlo alla propria pipeline commerciale una volta ottenuta l'approvazione.
Il programma clinico completo OASIS ha posizionato donidalorsen come una promettente opzione profilattica per i pazienti affetti da HAE, con la possibilità di autosomministrazione mensile o bimestrale tramite autoiniettore.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) porta avanti gli studi clinici sul donidalorsen, la salute finanziaria e la performance di mercato dell'azienda rimangono fondamentali per gli investitori. Secondo i dati di InvestingPro, Ionis ha una capitalizzazione di mercato di 5,33 miliardi di dollari, che riflette la sua significativa presenza nel settore biofarmaceutico. Nonostante una traiettoria dei ricavi difficile, con un calo trimestrale dell'8,45% nel 1° trimestre 2023, la società ha registrato una forte crescita dei ricavi del 34,84% negli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2023. Questa crescita testimonia i continui sforzi di Ionis per innovare ed espandere la propria offerta di prodotti.
Il titolo della società è attualmente scambiato vicino ai minimi di 52 settimane, il che potrebbe indicare una potenziale opportunità di acquisto per gli investitori a lungo termine. Tuttavia, vale la pena notare che Ionis viene scambiata a un multiplo prezzo/valore di 17,98, il che potrebbe suggerire che il titolo è sopravvalutato rispetto alle sue attività. Inoltre, con un margine di profitto lordo negativo del -19,02%, Ionis ha difficoltà a trasformare i suoi ricavi in profitti effettivi, il che è coerente con il suggerimento di InvestingPro che evidenzia la debolezza dei margini di profitto lordo della società.
Gli investitori devono inoltre considerare che Ionis non paga un dividendo, il che potrebbe influenzare la strategia di investimento di coloro che cercano un reddito regolare. Tuttavia, la società dispone di liquidità superiore agli obblighi a breve termine, il che garantisce una certa stabilità finanziaria. Per gli investitori che desiderano un'analisi approfondita, sono disponibili ulteriori suggerimenti di InvestingPro, tra cui approfondimenti sulle revisioni degli utili e sul previsto calo delle vendite della società. Per approfondire, visitate il sito https://www.investing.com/pro/IONS e utilizzate il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+.
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