CAMBRIDGE, Mass. e SALISBURY, Inghilterra - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ha avviato la sperimentazione clinica KONFIDENT-KID per il suo farmaco in fase di sviluppo sebetralstat, progettato per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE) nei pazienti pediatrici. Lo studio si propone di arruolare circa 24 bambini, di età compresa tra i 2 e gli 11 anni, provenienti da varie regioni, tra cui Nord America, Europa e Asia.
Sebetralstat è un inibitore orale della callicreina plasmatica e lo studio KONFIDENT-KID utilizzerà una formulazione pediatrica in compresse orali disintegrabili (ODT). Nel corso di un anno, lo studio raccoglierà dati sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia del farmaco.
Ben Palleiko, CEO di KalVista, ha dichiarato che l'inizio anticipato della sperimentazione sottolinea l'entusiasmo della comunità medica e dei sostenitori dei pazienti per una potenziale nuova opzione terapeutica per l'HAE nei bambini. Attualmente, l'unico trattamento on-demand per l'HAE pediatrica approvato dalla FDA viene somministrato per via endovenosa.
Se sebetralstat venisse approvato, sarebbe la prima terapia orale on-demand per l'HAE nei bambini nella fascia d'età specificata e solo la seconda di qualsiasi tipo di trattamento on-demand per questo gruppo a essere approvata dalla FDA.
KalVista, un'azienda farmaceutica globale, ha recentemente condiviso dati positivi di fase 3 per sebetralstat nel febbraio 2024 e ha presentato una New Drug Application (NDA) alla FDA nel giugno 2024. Nel corso dell'anno è prevista l'approvazione nel Regno Unito, in Europa e in Giappone.
L'azienda è specializzata nello sviluppo di trattamenti orali per malattie con esigenze mediche significative non soddisfatte. Tuttavia, come per tutte le sperimentazioni farmaceutiche, i risultati sono soggetti a vari rischi e incertezze.
In altre notizie recenti, KalVista Pharmaceuticals, Inc. ha fatto notevoli passi avanti con la sua terapia orale on-demand, sebetralstat, per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). Il farmaco ha dato risultati promettenti nello studio di fase 3 KONFIDENT, riducendo in modo significativo il tempo necessario per ottenere il sollievo dai sintomi rispetto al placebo. KalVista prevede di presentare una domanda di autorizzazione per il sebetralstat alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel giugno 2024, con successivi piani di approvazione nel Regno Unito, in Europa e in Giappone.
Inoltre, KalVista ha nominato William C. Fairey nel suo Consiglio di Amministrazione. La vasta esperienza di Fairey nel settore farmaceutico e delle biotecnologie, in particolare nella commercializzazione di trattamenti per le malattie rare, dovrebbe costituire una risorsa significativa per l'azienda.
Tuttavia, la società ha subito una recente revisione al ribasso del suo obiettivo di prezzo da parte di H.C. Wainwright, che è passato da 24 a 20 dollari, nonostante il mantenimento del rating Buy. Questo aggiustamento è dovuto al fatto che l'analista ha ricalibrato le aspettative in seguito alla rimozione del Fattore XIIa dal suo modello finanziario in previsione dell'imminente presentazione di sebetralstat.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) procede con lo studio KONFIDENT-KID per il sebetralstat, la salute finanziaria dell'azienda è un aspetto fondamentale per gli investitori che devono monitorare il suo potenziale di immissione sul mercato di questo trattamento per l'HAE pediatrica. Con una capitalizzazione di mercato di circa 477,15 milioni di dollari, KalVista ha un rapporto P/E aggiustato di -4,37, che riflette l'aspettativa degli investitori di una crescita futura nonostante l'attuale non redditività.
Un importante suggerimento di InvestingPro da considerare è che KalVista ha più liquidità che debiti in bilancio, il che potrebbe fornire un cuscinetto durante il costoso processo di sviluppo dei farmaci e degli studi clinici. Inoltre, sebbene gli analisti abbiano rivisto al ribasso le aspettative sugli utili e non prevedano una redditività per quest'anno, le attività liquide della società superano gli obblighi a breve termine, il che suggerisce un livello di resistenza finanziaria.
Gli investitori dovrebbero anche notare che i margini di profitto lordo di KalVista sono stati deboli, con un profitto lordo di -84,87 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal terzo trimestre 2024. Questo dato, unito al fatto che l'azienda sta rapidamente esaurendo la liquidità, può destare preoccupazioni circa la sostenibilità delle sue attività in assenza di una commercializzazione di successo dei suoi candidati farmaci.
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