ENCINITAS, California - Kiora Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KPRX) ha annunciato i risultati significativi dello studio clinico ABACUS-1, che indicano che il suo farmaco sperimentale KIO-301 ha portato a un aumento dell'attività cerebrale nei pazienti con retinite pigmentosa. I risultati, presentati il 5 maggio 2024 dal professor Robert James Casson al meeting annuale dell'ARVO, mostrano un aumento statisticamente significativo dell'attività all'interno della corteccia visiva, misurata mediante risonanza magnetica funzionale.
Lo studio ha valutato gli effetti di KIO-301 su pazienti con diversi gradi di visione di base, da quelli con una percezione minima della luce a quelli in grado di contare le dita o di rilevare il movimento della mano. In tutti i momenti, l'aumento dell'attività della corteccia visiva è stato statisticamente significativo, con un effetto più pronunciato osservato nei pazienti con una migliore visione iniziale. Questo aumento è risultato dipendente dal tempo e correlato ai miglioramenti dell'acuità visiva e della visione funzionale precedentemente riportati.
KIO-301, una piccola molecola fotoswitch, è progettato per ripristinare la sensibilità alla luce delle cellule retiniche in grado di trasmettere segnali neurali al cervello dopo la perdita dei fotorecettori nativi. Il farmaco entra nelle cellule ganglionari retiniche, che rimangono vitali nonostante la degenerazione dei fotorecettori nella retinite pigmentosa e in altre malattie retiniche ereditarie (IRD). In risposta alla luce, KIO-301 consente a queste cellule di inviare segnali al cervello, agendo di fatto come un interruttore attivato dalla luce.
A seguito di questi risultati promettenti, Kiora, in collaborazione con Théa Open Innovation, sta pianificando una sperimentazione clinica di Fase II denominata ABACUS-2. L'obiettivo è approfondire l'efficacia di KIO-301 e sostenerne la potenziale approvazione per il trattamento della retinite pigmentosa, una malattia ereditaria che colpisce circa 1 individuo su 4.000 in tutto il mondo.
Kiora Pharmaceuticals si concentra sullo sviluppo di trattamenti per le malattie retiniche orfane, tra cui la coroideremia e la malattia di Stargardt, oltre alla retinite pigmentosa. Il suo portafoglio comprende anche KIO-104, un farmaco immuno-modulatore per l'uveite non infettiva.
Questi risultati, si legge in un comunicato stampa, rappresentano un passo avanti nello sviluppo di trattamenti per le malattie retiniche che non dispongono di terapie attualmente approvate. Con il progredire della ricerca, Kiora intende offrire nuove speranze ai pazienti affetti da queste patologie.
Approfondimenti di InvestingPro
Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) ha recentemente condiviso i promettenti risultati dello studio clinico KIO-301, che potrebbe offrire una nuova prospettiva di vita ai pazienti affetti da retinite pigmentosa. Mentre la comunità scientifica è in fermento per questi sviluppi, gli investitori stanno valutando la salute finanziaria e le prospettive future dell'azienda.
Con una capitalizzazione di mercato di 13,48 milioni di dollari, KPRX si sta muovendo nel panorama competitivo del settore biotech. Le metriche finanziarie dell'azienda riflettono alcune sfide, come indicato da un rapporto prezzo/utile (P/E) negativo di -0,19 e da un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi al quarto trimestre 2023 pari a -1,41.
A fronte di questi dati finanziari, spiccano due suggerimenti di InvestingPro. In primo luogo, KPRX ha più liquidità che debiti in bilancio, il che è un segnale positivo della liquidità e della resistenza finanziaria dell'azienda. Questo è particolarmente importante per un'azienda biotecnologica che potrebbe aver bisogno di un capitale significativo per finanziare le ricerche e le sperimentazioni in corso.
In secondo luogo, gli analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, il che suggerisce un certo ottimismo sulla performance futura dell'azienda, nonostante gli analisti non prevedano che la società sarà redditizia quest'anno.
Gli investitori dovrebbero notare che il prezzo delle azioni di KPRX si è storicamente mosso nella direzione opposta a quella del mercato. Ciò potrebbe indicare un livello di volatilità e di rischio distinto dalle tendenze più generali del mercato. Inoltre, le attività liquide della società superano gli obblighi a breve termine, il che potrebbe garantire una certa stabilità nella gestione delle spese operative nel breve periodo.
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