PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense l'approvazione per l'uso del suo farmaco WAKIX® (pitolisant) nei pazienti pediatrici a partire dai sei anni di età per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) associata alla narcolessia. Questa approvazione segna un'espansione dell'indicazione di WAKIX, precedentemente autorizzata per i pazienti adulti affetti da narcolessia.
La decisione della FDA si basa su uno studio di Fase 3 condotto da Bioprojet che ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia di pitolisant nei pazienti pediatrici affetti da narcolessia. A seguito di questo studio, l'anno scorso anche l'Agenzia Europea dei Medicinali ha approvato il farmaco per la stessa indicazione pediatrica.
WAKIX, noto per il suo nuovo meccanismo d'azione come antagonista/agonista inverso selettivo dei recettori dell'istamina 3 (H₃), è il primo e unico trattamento non programmato approvato dalla FDA per la narcolessia nei bambini, offrendo una nuova opzione oltre alle sostanze controllate che erano gli unici trattamenti disponibili fino ad ora.
Jeffrey M. Dayno, M.D., Presidente e CEO di Harmony Biosciences, ha espresso soddisfazione per la rapida approvazione da parte della FDA in seguito alla revisione prioritaria. Ha sottolineato l'importanza di avere un'opzione terapeutica non programmata per i pazienti pediatrici.
Il farmaco è stato inizialmente approvato dalla FDA nell'agosto 2019 per i pazienti adulti con EDS dovuta a narcolessia e successivamente per il trattamento della cataplessia nei pazienti adulti con narcolessia nell'ottobre 2020. Mentre la FDA ha emesso una risposta completa per il trattamento della cataplessia nei pazienti pediatrici, Harmony Biosciences intende discutere un percorso in avanti sulla base dei dati dello studio di Fase 3.
Monica Gow, cofondatrice e direttrice esecutiva di Wake Up Narcolepsy, ha applaudito l'approvazione della FDA, sottolineando l'importanza di questo sviluppo per i bambini affetti da narcolessia e le loro esigenze mediche insoddisfatte.
La narcolessia colpisce circa 170.000 americani ed è caratterizzata, tra gli altri sintomi, da EDS e potenzialmente cataplessia. L'approvazione di WAKIX per uso pediatrico fornisce una nuova opzione terapeutica per questa rara condizione neurologica.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Harmony Biosciences.
In altre notizie recenti, Harmony Biosciences ha registrato una forte performance nel primo trimestre, con un aumento del 30% dei ricavi netti, raggiungendo i 154,6 milioni di dollari. Questa crescita è stata trainata principalmente dal successo di WAKIX. L'azienda rimane sulla buona strada per raggiungere la sua guidance di ricavi netti per il 2024, tra i 700 e i 720 milioni di dollari.
Harmony Biosciences ha inoltre rivelato i risultati promettenti di uno studio di Fase 2 su pitolisant, che indica una potenziale efficacia nel ridurre i sintomi dell'eccessiva sonnolenza diurna e dell'affaticamento negli adulti affetti da distrofia miotonica di Tipo 1.
Nell'ambito della sua strategia di espansione, Harmony Biosciences ha acquisito Epygenix Therapeutics, un'azienda che si occupa di trattamenti per l'epilessia e TMP1116 per la narcolessia. Questa acquisizione è stata accolta positivamente da Needham, un'importante società di investimenti, che ha successivamente alzato il target di prezzo del titolo Harmony Biosciences a 52 dollari.
Inoltre, Harmony Biosciences ha ricevuto un rating Buy da un analista di Citi, che ha fissato l'obiettivo di prezzo della società a 48,00 dollari. L'analista ha osservato che Harmony Biosciences è stata valutata dal mercato prevalentemente per la sua attività principale con Wakix, con un riconoscimento minimo della sua pipeline di sviluppo. Questa prospettiva suggerisce uno scenario di rischio-rendimento potenzialmente favorevole per il titolo della società nei prossimi 12-18 mesi.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) festeggia l'approvazione della FDA per l'uso pediatrico del suo farmaco per la narcolessia WAKIX, gli investitori e gli stakeholder osservano con attenzione la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Le mosse strategiche di Harmony, tra cui l'aggressivo riacquisto di azioni, come indicato da un suggerimento di InvestingPro, suggeriscono una forte fiducia da parte del management nella proposta di valore dell'azienda. Inoltre, il solido bilancio della società, con più liquidità che debiti, fornisce una solida base per la crescita futura e la flessibilità operativa.
Dal punto di vista della valutazione, il rapporto P/E di Harmony Biosciences si attesta a un favorevole 12,87, con un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre del 2024 che riflette un valore ancora più attraente, pari a 11,71. Queste metriche, insieme alla forte crescita dei ricavi del 30,92% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre del 2024, delineano il quadro di una società con una traiettoria ascendente. Inoltre, il margine di profitto lordo della società, pari al 79,28% nello stesso periodo, sottolinea un modello commerciale efficiente con un potenziale di redditività duraturo.
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La recente approvazione da parte della FDA di Harmony Biosciences potrebbe essere solo la punta dell'iceberg per quanto riguarda il potenziale dell'azienda e, con le giuste conoscenze in materia di investimenti, le parti interessate possono orientarsi meglio verso le opportunità che si prospettano.
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