NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ha raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense sull'uso dell'eparan solfato (HS) del liquido spinale cerebrale (CSF) come endpoint surrogato per l'approvazione accelerata della sua terapia genica, UX111 (ABO-102), per la sindrome di Sanfilippo (MPS IIIA). Questo accordo si basa sui dati degli studi clinici esistenti, che l'azienda ritiene sufficienti per la presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA).
La decisione è stata annunciata oggi, dopo le discussioni tra Ultragenyx e la FDA. L'azienda prevede di finalizzare i dettagli del BLA in una prossima riunione pre-BLA, con l'obiettivo di presentare la domanda entro quest'anno o all'inizio del prossimo.
Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., CEO e presidente di Ultragenyx, ha espresso gratitudine nei confronti della FDA per aver riconosciuto l'urgenza di fornire trattamenti ai bambini affetti da malattie neurologicamente devastanti. Ha inoltre ringraziato i sostenitori dei pazienti e degli assistenti, gli scienziati e i leader dell'industria per la loro collaborazione nel fornire le prove necessarie a sostenere questa decisione.
UX111, attualmente in fase di sviluppo 1/2/3, è una terapia genica in vivo progettata per un'infusione endovenosa una tantum per fornire una copia funzionale del gene SGSH alle cellule. La terapia mira a risolvere la carenza enzimatica di base responsabile dell'accumulo anomalo di eparan solfato nel cervello, che porta a un progressivo danno cellulare e alla neurodegenerazione. Il programma UX111 ha ricevuto diverse designazioni negli Stati Uniti per accelerarne lo sviluppo, tra cui Medicina Rigenerativa Terapia Avanzata, Fast Track, Malattia Pediatrica Rara e Farmaco Orfano. Nell'UE ha ricevuto le designazioni di prodotto medicinale PRIME e Orfano.
La sindrome di Sanfilippo di tipo A è una malattia rara e fatale da accumulo lisosomiale senza trattamento approvato, che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale ed è caratterizzata da una rapida neurodegenerazione che inizia nella prima infanzia. Si stima che colpisca circa 3.000-5.000 pazienti in aree geografiche commercialmente accessibili ed è causata da varianti patogene nel gene SGSH.
Ultragenyx è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di prodotti per il trattamento di malattie genetiche rare e ultra-rare con un elevato bisogno medico non soddisfatto. Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
In altre notizie recenti, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è stata oggetto di diversi aggiornamenti da parte di società di analisi in seguito ai risultati positivi dello studio di Fase 3 GlucoGene. Goldman Sachs ha aggiornato le azioni Ultragenyx da Neutral a Buy, citando una maggiore convinzione nell'anticorpo monoclonale setrusumab dell'azienda e nella sua variegata pipeline di malattie rare. L'azienda ha anche previsto una potenziale approvazione e il lancio nel 2026 della terapia genica DTX401 per la GSD1a, prevedendo che Ultragenyx raggiungerà la redditività GAAP nel 2027.
Anche Baird, Stifel, Piper Sandler e Canaccord Genuity hanno rivisto le loro prospettive su Ultragenyx. Baird ha alzato l'obiettivo di prezzo delle azioni Ultragenyx a 72 dollari, citando i risultati della Fase 3 come un forte indicatore di una probabile approvazione del DTX401. Stifel ha aumentato l'obiettivo di prezzo a 127 dollari, notando la significativa riduzione della necessità di amido di mais, un integratore alimentare utilizzato per gestire la GSDIa. Piper Sandler ha mantenuto il rating Overweight (sovrappesare) e l'obiettivo di prezzo di 135,00 dollari su Ultragenyx, sottolineando il controllo sostenuto del glucosio e la riduzione significativa dell'assunzione giornaliera di amido di mais. Infine, Canaccord Genuity ha alzato l'obiettivo di prezzo a 111 dollari, segnalando la fiducia nelle prospettive di Ultragenyx.
Questi recenti sviluppi sottolineano la crescente fiducia nel potenziale successo della terapia DTX401 e del setrusumab di Ultragenyx. I risultati positivi degli studi clinici e gli aggiornamenti degli analisti riflettono i progressi dell'azienda nel trattamento delle malattie rare.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) porta avanti il suo impegno nella cura delle malattie genetiche rare, la salute finanziaria e la performance di mercato dell'azienda forniscono un ulteriore contesto per gli investitori. In particolare, Ultragenyx ha una notevole capitalizzazione di mercato di 3,73 miliardi di dollari, che sottolinea la sua significativa presenza nel settore biofarmaceutico. Tuttavia, le metriche finanziarie della società indicano alcune difficoltà. Con un rapporto P/E negativo di -5,62 e un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi al 1° trimestre 2024 di -5,9, Ultragenyx non è attualmente redditizia. Ciò è in linea con un suggerimento di InvestingPro che indica che gli analisti non si aspettano che la società sia redditizia quest'anno.
Il margine di profitto lordo della società rappresenta un'altra area di preoccupazione, essendo pari a -60,26% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024. Questo dato suggerisce che Ultragenyx sta attualmente operando in perdita, e ciò è supportato da un suggerimento di InvestingPro che evidenzia la debolezza dei margini di profitto lordo. Nonostante queste difficoltà finanziarie, Ultragenyx ha una solida posizione di liquidità, con attività liquide che superano gli obblighi a breve termine, il che potrebbe fornire una certa flessibilità finanziaria mentre continua a investire nella sua pipeline di prodotti.
Per coloro che osservano da vicino l'andamento del titolo, le azioni di Ultragenyx sono scambiate a un multiplo prezzo/valore contabile elevato, pari a 25,97, che potrebbe suggerire una valutazione superiore rispetto al valore contabile. Gli investitori interessati a un'analisi più approfondita dei dati finanziari e delle prospettive di Ultragenyx possono esplorare ulteriori suggerimenti di InvestingPro su https://www.investing.com/pro/RARE. Sono disponibili altri 5 consigli che possono offrire ulteriori approfondimenti sulla performance e sul potenziale della società. Inoltre, gli investitori interessati possono approfittare di un'offerta speciale utilizzando il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+, che consente di accedere a una grande quantità di dati e analisi per informare le decisioni di investimento.
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