BOSTON e LONDRA - Centessa Pharmaceuticals plc (NASDAQ:CNTA), azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND). Questa autorizzazione apre la strada agli studi clinici di Fase 1 di ORX750, un nuovo farmaco candidato al trattamento della narcolessia e potenzialmente di altri disturbi del sonno e della veglia.
ORX750 è un agonista selettivo del recettore 2 dell'orexina (OX2R), somministrato per via orale, che mira alla perdita di neuroni dell'orexina, una condizione associata alla narcolessia di tipo 1 (NT1). Il farmaco è promettente anche per il trattamento della narcolessia di tipo 2 (NT2), dell'ipersonnia idiopatica (IH) e di disturbi simili. L'imminente studio di Fase 1 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del farmaco in volontari adulti sani, con inizio del dosaggio previsto a breve.
Lo studio prevede dosi singole ascendenti (SAD) e dosi multiple ascendenti (MAD), oltre a una valutazione farmacodinamica (PD) cross-over. Questa comprenderà il test di mantenimento della veglia (MWT) e la scala di sonnolenza Karolinska (KSS) per valutare gli effetti del farmaco su soggetti privati del sonno. Questi test sono stati concepiti per fornire i primi dati di proof-of-concept e per aiutare la selezione della dose per i successivi studi nelle popolazioni di pazienti NT1, NT2 e IH.
L'FDA ha specificato un limite massimo di esposizione per lo studio, che Centessa ritiene superi in modo significativo le dosi efficaci previste di ORX750 per le indicazioni previste, indicando che il limite non dovrebbe avere un impatto sulle attività di sviluppo clinico pianificate per il farmaco.
Saurabh Saha, MD, PhD, CEO di Centessa, ha espresso ottimismo riguardo al prossimo studio, che ha descritto come uno "studio di Fase 1 elegante e adattivo" che dovrebbe produrre dati di prova di concetto nella seconda metà del 2024.
L'approccio di Centessa allo sviluppo di farmaci si concentra sulla creazione di medicinali trasformativi per i pazienti, con un portafoglio che comprende programmi per l'emofilia, l'immuno-oncologia e i disturbi del sonno e della veglia. Sebbene l'azienda nutra grandi speranze per ORX750, è importante notare che l'efficacia e la sicurezza del farmaco devono ancora essere stabilite e dipenderanno dai risultati degli studi clinici in corso e futuri.
L'annuncio dell'autorizzazione IND della FDA per ORX750 si basa su un comunicato stampa di Centessa Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Centessa Pharmaceuticals (NASDAQ:CNTA) raccoglie l'attenzione con l'approvazione da parte della FDA della sua domanda IND per ORX750, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, Centessa ha una capitalizzazione di mercato di 1,06 miliardi di dollari, a testimonianza del potenziale di crescita dell'azienda biotech agli occhi degli investitori. In particolare, il fatturato dell'azienda negli ultimi dodici mesi, a partire dal quarto trimestre 2023, si è attestato a 6,85 milioni di dollari, con un notevole margine di profitto lordo del 100%. Ciò indica che Centessa sta gestendo in modo efficiente il costo del venduto, anche se è importante ricordare che nello stesso periodo la società ha registrato una perdita operativa di 171,28 milioni di dollari, che riflette gli elevati costi associati alla ricerca e allo sviluppo nel settore biofarmaceutico.
Gli investitori sono inoltre incoraggiati dal forte rendimento del titolo nell'ultimo anno, con un aumento del 112,68%, che segnala una solida fiducia del mercato. Tuttavia, un suggerimento di InvestingPro sottolinea che gli analisti non prevedono che la società sarà redditizia quest'anno, il che rappresenta una considerazione critica per chi valuta la redditività a lungo termine del proprio investimento. Inoltre, le attività liquide di Centessa superano gli obblighi a breve termine, fornendo una certa protezione finanziaria mentre l'azienda affronta il costoso processo di sviluppo dei farmaci e di sperimentazione clinica.
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