NEW YORK - SELLAS Life Sciences Group, Inc. (NASDAQ: SLS), azienda biofarmaceutica specializzata in terapie antitumorali, ha annunciato oggi che il suo farmaco sperimentale, SLS009, ha ottenuto la designazione di malattia pediatrica rara (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta pediatrica (ALL), un tumore comune nei bambini.
La RPDD viene assegnata a farmaci che trattano malattie gravi o pericolose per la vita che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e che interessano principalmente individui di età inferiore ai 18 anni. Questa designazione può accelerare lo sviluppo e la revisione di SLS009 e, se approvata, SELLAS potrebbe avere diritto a un Priority Review Voucher (PRV). I PRV possono essere utilizzati per ricevere una revisione prioritaria per qualsiasi successiva richiesta di commercializzazione e possono essere venduti o trasferiti ad altre parti. Storicamente, i PRV sono stati venduti per una media di oltre 100 milioni di dollari.
Il Dr. Angelos Stergiou, Presidente e CEO di SELLAS, ha espresso l'impegno dell'azienda nel portare avanti lo sviluppo clinico di SLS009 e nel migliorare la vita dei bambini e delle famiglie affette da ALL. Nonostante i progressi terapeutici, la recidiva rimane una sfida significativa nell'ALL pediatrica, con un bisogno medico particolarmente elevato di terapie meno tossiche che possano estendere la sopravvivenza libera da eventi a lungo termine, soprattutto nelle sottopopolazioni ad alto rischio.
SLS009, un inibitore CDK9 altamente selettivo, ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole negli studi clinici, con nessuna tossicità non ematologica di grado superiore riportata finora. L'azienda ha inoltre sottolineato il potenziale di SLS009 nell'affrontare un ampio spettro di neoplasie ematologiche e tumori solidi sia come monoterapia che in combinazione con altre terapie.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di SELLAS Life Sciences Group, Inc.
Tra le altre notizie recenti, SELLAS Life Sciences Group ha riferito di progressi significativi negli studi clinici sulla leucemia mieloide acuta (AML). Lo studio di Fase 2a di SLS009, mirato a specifiche mutazioni genetiche legate a esiti sfavorevoli per i pazienti, ha raggiunto un tasso di risposta globale del 57%. In particolare, tutti i pazienti affetti da AML con mutazioni troncanti ASXL1 alla dose selezionata di 30 mg bisettimanali hanno risposto al trattamento e sono ancora vivi. SELLAS ha ampliato la sperimentazione e ha depositato una domanda di brevetto provvisorio relativa alla mutazione ASXL1 e a SLS009, che comprende tutti i farmaci inibitori di CDK9.
Contemporaneamente, lo studio di Fase 3 REGAL di galinpepimut-S (GPS) per i pazienti affetti da AML continua come consigliato dal Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati (IDMC). L'IDMC non ha riscontrato problemi di sicurezza e ha ritenuto i dati di efficacia e sicurezza sufficienti per proseguire lo studio. SELLAS ha completato l'arruolamento per questo studio negli Stati Uniti, in Europa e in Asia. L'endpoint primario dello studio è la sopravvivenza globale dei pazienti affetti da AML che hanno raggiunto una remissione completa dopo una terapia di salvataggio di seconda linea.
Questi sono alcuni dei recenti sviluppi di SELLAS, che sta valutando l'opportunità di avviare discussioni con la Food and Drug Administration statunitense in merito a un percorso di approvazione accelerato per SLS009. Ulteriori aggiornamenti su questi studi sono attesi per il terzo trimestre del 2024.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre SELLAS Life Sciences Group, Inc. (NASDAQ: SLS) attira l'attenzione con la sua recente designazione di malattia pediatrica rara, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. SELLAS, con una capitalizzazione di mercato di 70,46 milioni di dollari, si muove nel panorama biofarmaceutico concentrandosi su terapie oncologiche innovative. Secondo i dati di InvestingPro, la società ha un rapporto prezzo/valore contabile di 7,28 negli ultimi dodici mesi fino al primo trimestre del 2024, il che indica una valutazione più elevata rispetto al valore patrimoniale netto della società.
I suggerimenti di InvestingPro rivelano che SELLAS ha più liquidità che debiti in bilancio, un segno di stabilità finanziaria che potrebbe sostenere i suoi continui sforzi di ricerca e sviluppo. Tuttavia, l'azienda deve far fronte a problemi legati alla debolezza dei margini di profitto lordo e non si prevede che quest'anno sarà redditizia. Inoltre, il titolo ha registrato una notevole volatilità dei prezzi e non è stato redditizio negli ultimi dodici mesi. Queste sfumature finanziarie sono fondamentali per i potenziali investitori, soprattutto quando l'azienda sta attraversando le costose fasi di sperimentazione clinica.
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