Martedì Oppenheimer ha avviato la copertura su Adverum Biotechnologies, società quotata al NASDAQ con la sigla ADVM, con un rating Outperform e un obiettivo di prezzo di 25,00 dollari. L'azienda biotecnologica si concentra sui trattamenti di terapia genica e il suo candidato principale, Ixo-vec, è progettato per ridurre il carico di trattamento dei pazienti affetti da degenerazione maculare senile umida (AMD), una patologia che colpisce circa 20 milioni di persone nel mondo e 1,5 milioni negli Stati Uniti.
Attualmente i pazienti affetti da AMD umida necessitano di frequenti iniezioni di anti-VEGF, che vanno da una volta ogni uno a quattro mesi. Tuttavia, Ixo-vec di Adverum mira a fornire livelli a lungo termine di Aflibercept, un agente anti-VEGF consolidato, per ridurre potenzialmente la frequenza di questi trattamenti. I risultati clinici hanno dimostrato una riduzione del 94% del carico di trattamento a sei mesi e un tasso di assenza di iniezioni dell'85% nello studio di Fase 2 LUNA. Inoltre, i dati dello studio di Fase 1 OPTIC hanno dimostrato una riduzione del carico di lavoro dell'84% e un tasso di assenza di iniezioni del 53% per un periodo superiore ai tre anni.
L'azienda ha dovuto affrontare i problemi di sicurezza iniziali, ma i profili di tollerabilità negli studi in corso, tra cui la Fase 1 con più di quattro anni di dati ad alto dosaggio e i dati preliminari a sei mesi della Fase 2, sono stati descritti come incoraggianti. I Key Opinion Leader (KOL) hanno espresso un giudizio positivo sulla sicurezza, l'efficacia, la gestione dell'infiammazione e il metodo di somministrazione intravitreale di Ixo-vec. Ciò ha rafforzato la convinzione dell'azienda sul potenziale commerciale della terapia genica.
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