CRANBURY, N.J. - L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) per RP-L102, un candidato alla terapia genica per il trattamento dell'anemia di Fanconi (FA), gruppo di complementazione A. Questa rara malattia genetica è caratterizzata da insufficienza del midollo osseo (BMF), predisposizione al cancro e malformazioni congenite.
La presentazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio è una pietra miliare nello sviluppo di RP-L102, che ha dato risultati promettenti in uno studio clinico globale di Fase 1/2. I dati dello studio hanno indicato che RP-L102 è in grado di fornire una buona dose di energia. I dati dello studio indicano che RP-L102 è in grado di ottenere una correzione genetica e fenotipica sostenuta nei pazienti affetti da FA, nonché una stabilizzazione ematologica che si estende fino a 42 mesi dopo il trattamento. La terapia, che non richiede un condizionamento citotossico, ha mostrato un profilo di sicurezza molto favorevole, senza eventi avversi significativi.
Kinnari Patel, Presidente e COO di Rocket Pharmaceuticals, ha espresso gratitudine ai pazienti, alle famiglie e ai ricercatori coinvolti nel raggiungimento di questa fase cruciale, sottolineando l'impegno dell'azienda a collaborare con l'EMA per portare questo potenziale trattamento ai pazienti che ne hanno bisogno.
La FA è una patologia potenzialmente letale che in genere causa la BMF entro il primo decennio di vita. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) può risolvere la componente ematologica della FA, ma comporta rischi sostanziali, tra cui un aumento della probabilità di tumori maligni degli organi solidi.
RP-L102 consiste in cellule staminali ematopoietiche derivate dal paziente e modificate con un vettore lentivirale per includere una copia funzionale del gene FANCA. La terapia ha ricevuto diverse designazioni dalle agenzie regolatorie, tra cui le designazioni FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric Disease e Fast Track negli Stati Uniti, nonché le designazioni PRIME e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) nell'UE.
Rocket Pharmaceuticals è inoltre in procinto di presentare una richiesta di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nella prima metà del 2024.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ha raggiunto un momento cruciale con l'accettazione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali dell'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco RP-L102, che potenzialmente offre un nuovo orizzonte ai pazienti affetti da anemia di Fanconi. Mentre gli investitori osservano i progressi dell'azienda nel settore delle biotecnologie, i dati e le analisi recenti di InvestingPro forniscono una prospettiva finanziaria più approfondita su Rocket Pharmaceuticals.
La capitalizzazione di mercato dell'azienda è attualmente di circa 2,42 miliardi di dollari, a testimonianza del suo potenziale di crescita e della fiducia degli investitori nella sua pipeline. Tuttavia, con un rapporto P/E negativo di -9,10 e un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi al quarto trimestre 2023 di -9,49, è evidente che Rocket Pharmaceuticals si trova ancora in una fase di sviluppo, dando priorità alla ricerca e allo sviluppo rispetto alla redditività immediata.
In particolare, Rocket Pharmaceuticals ha più liquidità che debiti in bilancio - un dato di InvestingPro che suggerisce una solida base finanziaria per sostenere gli studi clinici in corso e i futuri sforzi di commercializzazione. Inoltre, sette analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, indicando una visione positiva della performance finanziaria dell'azienda.
Sebbene l'azienda abbia registrato un rendimento elevato nell'ultimo anno, con un total return del 55,98%, gli analisti non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno, uno scenario comune per le aziende biotecnologiche che investono molto in trattamenti innovativi. Tuttavia, il forte rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, pari a un aumento del 37,38%, suggerisce l'ottimismo degli investitori sulle prospettive di Rocket Pharmaceuticals.
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