CAMBRIDGE, Massachusetts e SALISBURY, Inghilterra - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha iniziato l'esame della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per sebetralstat.
Questo farmaco orale è candidato al trattamento su richiesta dell'angioedema ereditario (HAE), una rara malattia genetica caratterizzata da attacchi di gonfiore spontanei.
La convalida della MAA indica un progresso verso l'introduzione di sebetralstat sul mercato europeo, che è in attesa di approvazione. Sebetralstat potrebbe diventare il primo trattamento orale on-demand per l'HAE in Europa. Ben Palleiko, CEO di KalVista, ha espresso ottimismo sul potenziale del farmaco di rispondere alle esigenze insoddisfatte della comunità HAE.
La presentazione è supportata dai dati dello studio di fase 3 KONFIDENT, che ha dimostrato che sebetralstat ha ridotto significativamente il tempo di sollievo dai sintomi rispetto al placebo.
Lo studio comprendeva pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai 12 anni. I risultati dello studio sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e sono stati presentati al Congresso 2024 della European Academy of Allergy and Clinical Immunology.
KalVista ha inoltre presentato una New Drug Application (NDA) per sebetralstat alla Food & Drug Administration statunitense nel giugno 2024. Inoltre, l'azienda prevede di presentare ulteriori dati dello studio KONFIDENT nell'UE al prossimo 7° Bradykinin Symposium che si terrà a Berlino, in Germania, dal 4 al 6 settembre 2024.
Oltre allo studio KONFIDENT, KalVista ha avviato lo studio KONFIDENT-KID per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni. Se approvato, sebetralstat sarebbe la prima terapia orale per questa fascia di età, offrendo una nuova opzione terapeutica per i pazienti pediatrici affetti da HAE.
Sebetralstat ha ottenuto la designazione Fast Track e Orphan Drug dalla FDA statunitense e la designazione Orphan Drug dall'EMA. Tutti i trattamenti on-demand attualmente approvati per l'HAE richiedono la somministrazione per via endovenosa o sottocutanea, evidenziando il potenziale impatto di un'opzione terapeutica orale.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di KalVista Pharmaceuticals, Inc. e riflette le attuali aspettative dell'azienda riguardo all'approvazione e ai potenziali benefici di sebetralstat.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.