FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha annunciato che i nuovi dati degli studi sul trattamento a lungo termine con LIVMARLI (maralixibat) soluzione orale saranno presentati al prossimo Congresso annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL) a Milano, Italia. I dati evidenziano benefici clinici sostenuti e miglioramenti dei marcatori di salute del fegato e della crescita in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) e colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC).
I risultati dello studio MERGE, che saranno presentati giovedì, rivelano che i pazienti con ALGS hanno mantenuto i benefici clinici per sette anni di trattamento con LIVMARLI. Inoltre, i dati degli studi MARCH/MARCH-ON indicano che maralixibat è associato a un miglioramento della crescita nei pazienti con PFIC e che i miglioramenti dei livelli di acidi biliari sierici sono correlati a migliori marcatori di salute del fegato nei bambini con PFIC.
LIVMARLI, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), è attualmente approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da ALGS di età pari o superiore a tre mesi e da PFIC di età pari o superiore a cinque anni. Anche la Commissione Europea e Health Canada hanno approvato LIVMARLI per indicazioni simili. Inoltre, Mirum ha presentato l'approvazione di LIVMARLI in Europa per i pazienti affetti da PFIC da due mesi in su.
Il farmaco ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy per l'ALGS e la PFIC di tipo 2 e la designazione di orfano per queste patologie. In particolare, LIVMARLI non è raccomandato per i pazienti affetti da PFIC di tipo 2 con un grave difetto della proteina BSEP (pompa di esportazione dei sali biliari) a causa dei potenziali rischi di lesioni epatiche.
Mirum Pharmaceuticals si concentra sullo sviluppo di terapie per malattie rare che colpiscono sia bambini che adulti. Il suo portafoglio comprende tre farmaci approvati: LIVMARLI, CHOLBAM (acido colico) capsule e CHENODAL (chenodiolo) compresse.
La pipeline di ricerca dell'azienda comprende trattamenti sperimentali per le malattie del fegato, con volixibat in fase di valutazione per la colangite sclerosante primaria e la colangite biliare primaria, e CHENODAL che mostrerà risultati positivi in uno studio di Fase 3 per la xantomatosi cerebrotendinea (CTX) nel 2023.
Il prossimo simposio sponsorizzato da Mirum il 5 giugno approfondirà l'esperienza pediatrica con gli inibitori IBAT e la loro potenziale applicazione nell'epatologia dell'adulto, in particolare per la colangite sclerosante primaria (PSC).
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) continua a fare passi da gigante nel campo dell'epatologia con i suoi promettenti studi terapeutici e i risultati normativi, un'analisi più approfondita della salute finanziaria della società attraverso i dati di InvestingPro rivela un quadro contrastante.
Con una capitalizzazione di mercato di circa 1,17 miliardi di dollari, le dimensioni finanziarie di Mirum sono notevoli nel settore biofarmaceutico, in particolare per un'azienda che si concentra sulle malattie rare del fegato. Il fatturato dell'azienda ha registrato una crescita impressionante negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre del 2024, con un aumento del 133,9%, il che indica una forte adozione dei suoi prodotti da parte del mercato e un potenziale di espansione futura.
Nonostante la traiettoria positiva dei ricavi, Mirum opera in perdita, con un margine di reddito operativo del -48,43% e un rendimento negativo delle attività del -32,18% per lo stesso periodo. Ciò è coerente con i suggerimenti di InvestingPro, che suggeriscono che gli analisti non si aspettano che la società sia redditizia quest'anno. Tuttavia, gli stessi suggerimenti sottolineano anche che le attività liquide di Mirum superano i suoi obblighi a breve termine, il che potrebbe fornire una certa stabilità finanziaria mentre continua a investire in ricerca e sviluppo.
Il titolo della società è attualmente scambiato vicino ai minimi di 52 settimane, il che, unito alla mancanza di dividendi per gli azionisti, può destare preoccupazione nei potenziali investitori in cerca di rendimenti immediati. Tuttavia, per coloro che hanno una visione a più lungo termine, la sostanziale crescita dei ricavi e l'impegno dell'azienda nel rispondere alle esigenze insoddisfatte delle malattie rare del fegato potrebbero rappresentare un'opportunità, soprattutto considerando le stime del fair value. Secondo InvestingPro, il fair value del titolo Mirum è di 27,15 dollari, il che suggerisce un potenziale rialzo rispetto al prezzo di chiusura precedente di 24,76 dollari.
Per gli investitori che cercano un'analisi più completa, InvestingPro offre ulteriori suggerimenti su Mirum Pharmaceuticals, accessibili attraverso la piattaforma. Utilizzando il codice coupon PRONEWS24, gli utenti possono ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+, sbloccando ulteriori approfondimenti che potrebbero informare le decisioni di investimento.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.