SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), un'azienda biofarmaceutica da 13,66 miliardi di dollari con un rating di salute finanziaria ECCELLENTE secondo InvestingPro, ha annunciato oggi la disponibilità commerciale di CRENESSITY™ (crinecerfont) negli Stati Uniti per i pazienti affetti da iperplasia surrenale congenita (CAH) classica. Il farmaco orale, approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, è progettato per essere utilizzato in combinazione con i glucocorticoidi per controllare meglio i livelli di androgeni negli adulti e nei bambini dai quattro anni in su.
CRENESSITY, il primo antagonista del recettore di tipo 1 del fattore di rilascio della corticotropina (CRF1) nella sua classe, mira a ridurre le alte dosi di glucocorticoidi tradizionalmente richieste dai pazienti con CAH, potenzialmente migliorando i loro livelli di androgeni. L'approvazione della FDA è stata supportata dagli studi CAHtalyst™ Pediatric e Adult, che rappresentano i più ampi programmi di sperimentazione clinica fino ad oggi per la CAH classica.
Kyle W. Gano, Ph.D., CEO di Neurocrine Biosciences, ha sottolineato l'impegno dell'azienda nel supportare l'accesso dei pazienti a CRENESSITY attraverso un programma di assistenza completo. Questo programma include un Care Coordinator dedicato per aiutare a navigare i processi assicurativi e le opzioni di assistenza finanziaria, con l'aspettativa che il 90% dei pazienti avrà un copayment mensile di $12 o meno.
Il farmaco è disponibile esclusivamente attraverso PANTHERx Rare, una farmacia specializzata con farmacisti formati sulla CAH disponibili 24 ore su 24 per assistenza. CRENESSITY è disponibile in forma di capsule e soluzione orale, con dosaggi adattati all'età e al peso del paziente.
Il comunicato stampa sottolinea che la CAH è una rara condizione genetica che colpisce la produzione di ormoni steroidei surrenali, con potenziali gravi complicazioni se non trattata. Il trattamento tradizionale ha comportato alte dosi di glucocorticoidi, che possono portare a significativi effetti collaterali.
Neurocrine Biosciences, un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulle neuroscienze, ha un portafoglio di trattamenti approvati dalla FDA e una pipeline di composti in fase di sviluppo clinico medio-avanzata.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Neurocrine Biosciences, Inc.
In altre notizie recenti, Neurocrine Biosciences ha attirato l'attenzione in seguito all'approvazione da parte della Food and Drug Administration statunitense di CRENESSITY, un nuovo trattamento per l'iperplasia surrenale congenita (CAH). L'approvazione di questo farmaco, che è il primo medicinale a mirare direttamente e ridurre l'eccesso di produzione di ormone adrenocorticotropo (ACTH) e androgeni surrenali, è stata vista come un significativo progresso per coloro che sono affetti da CAH. Nonostante ciò, gli analisti, tra cui Evan David Seigerman di BMO Capital, prevedono un lancio commerciale graduale a causa di varie sfide.
In risposta a questi sviluppi, diverse società, tra cui Goldman Sachs e H.C. Wainwright, hanno mantenuto i loro rating Buy su Neurocrine Biosciences. Goldman Sachs ha anche adeguato il suo obiettivo di prezzo per le azioni della società, aumentandolo da $177 a $182. Al contrario, BMO Capital ha mantenuto il suo rating Market Perform con un obiettivo di prezzo stabile di $121,00, citando ostacoli iniziali per l'adozione del farmaco.
Piper Sandler ha confermato il suo rating Overweight su Neurocrine Biosciences con un obiettivo di prezzo di $160,00, basandosi su un sondaggio tra endocrinologi pediatrici che indica una significativa domanda per il farmaco appena approvato, specialmente tra i pazienti pediatrici e adolescenti. Questi recenti sviluppi evidenziano l'impegno continuo dell'azienda nello sviluppo di trattamenti efficaci per malattie e disturbi neurologici ed endocrini.
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