MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), azienda biotecnologica specializzata in terapie geniche, cellulari e vaccini, ha annunciato il completamento del dosaggio della seconda coorte dello studio clinico di Fase 1/2 ArMaDa per OCU410. Questo candidato alla terapia genica è in fase di sviluppo per il trattamento dell'atrofia geografica (GA), una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all'età (dAMD), che colpisce circa 1 milione di americani.
La sperimentazione ArMaDa prevede una singola iniezione sottoretinica di OCU410 e mira a regolare molteplici vie della malattia. Secondo il Dr. Huma Qamar, Chief Medical Officer di Ocugen, la terapia ha il potenziale per essere un trattamento unico e gene-agnostico per la GA. In quest'ultima fase, tre soggetti hanno ricevuto una dose media della terapia, mentre il mese prossimo il Data and Safety Monitoring Board esaminerà i dati di sicurezza a 4 settimane prima di procedere a una dose maggiore.
Lo studio ArMaDa è condotto in 13 centri di chirurgia retinica negli Stati Uniti. Si compone di uno studio di Fase 1 multicentrico, in aperto, a dose variabile e di uno studio di Fase 2 randomizzato, in cieco per l'accesso all'esito, di espansione della dose. Ocugen prevede di fornire aggiornamenti clinici continui.
La dAMD, che colpisce circa 10 milioni di americani e oltre 266 milioni di persone nel mondo, è caratterizzata dal deterioramento della retina e può portare a una riduzione della visione centrale. OCU410 utilizza una piattaforma di rilascio AAV per veicolare il gene RORA, che svolge un ruolo chiave nel metabolismo dei lipidi e ha proprietà antinfiammatorie, oltre a inibire il sistema del complemento.
L'impegno di Ocugen nello sviluppo di nuove terapie si estende oltre l'oftalmologia, con ricerche nelle malattie infettive e ortopediche. Quest'ultimo sviluppo nello studio OCU410 rappresenta un potenziale progresso nel trattamento della GA.
Approfondimenti di InvestingPro
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) ha raggiunto una pietra miliare significativa nel suo studio clinico ArMaDa per l'OCU410, mirato a una patologia che colpisce una vasta popolazione di pazienti. Mentre gli investitori valutano il potenziale dell'azienda, i recenti dati di InvestingPro forniscono una prospettiva finanziaria più approfondita sulla posizione e sulle prospettive di mercato di Ocugen.
I dati di InvestingPro evidenziano una notevole crescita dei ricavi del 142,6% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, segnalando una solida performance di vendita. Questo dato è particolarmente rilevante perché si allinea alle aspettative di crescita delle vendite degli analisti per l'anno in corso, che è un consiglio di InvestingPro per Ocugen. Inoltre, la capitalizzazione di mercato della società si attesta a 339,67 milioni di dollari, a testimonianza della sua posizione nel mercato biotech.
Un altro consiglio di InvestingPro sottolinea che Ocugen ha più liquidità che debiti in bilancio, il che potrebbe fornire la flessibilità finanziaria necessaria per le attività di ricerca e sviluppo in corso. Tuttavia, è importante notare che il rapporto P/E della società è attualmente negativo e pari a -5,54, in linea con le previsioni degli analisti secondo cui la società non sarà redditizia quest'anno. Inoltre, il prezzo delle azioni ha registrato una notevole volatilità, con un calo del 22,81% nell'ultima settimana ma un forte rendimento del 51,36% nell'ultimo anno.
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