Lunedì scorso, la società di servizi finanziari Stifel ha mantenuto il rating Buy e l'obiettivo di prezzo di 40 dollari per Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX). La conferma fa seguito all'annuncio di un ampliamento della sperimentazione clinica di una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Regenxbio ha rivelato l'estensione dello studio di Fase 1/2 AFFINITY DUCHENNE per includere una nuova coorte di pazienti più giovani. Questo gruppo sarà composto da un massimo di cinque individui di età compresa tra 1 e 3 anni, ai quali verrà somministrato RGX-202 al livello di dose 2. Questo è lo stesso dosaggio previsto per il gruppo di pazienti più giovani. Si tratta dello stesso dosaggio previsto per la fase di studio pivotale.
L'inclusione di un gruppo demografico più giovane è uno sviluppo notevole nella ricerca sul trattamento della DMD, in quanto mira a preservare la funzione muscolare prima che si verifichi un deterioramento significativo. Tradizionalmente, questa fascia d'età è stata esclusa da questi studi a causa di potenziali problemi di sicurezza.
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'espansione della coorte, esprimendo un voto di fiducia nella sicurezza dell'RGX-202. Ad oggi, non sono stati segnalati eventi avversi maggiori (AE) con l'uso della terapia. Inoltre, la FDA ha confermato che un percorso di sviluppo accelerato per RGX-202 rimane una possibilità.
Tra le altre notizie recenti, REGENXBIO Inc. ha compiuto notevoli passi avanti nelle sue attività. L'azienda biotecnologica ha annunciato l'espansione dello studio di Fase I/II AFFINITY DUCHENNE, che include una nuova coorte per valutare la terapia genica RGX-202. L'azienda ha anche riportato un primo trimestre produttivo con un fatturato totale di 15,6 milioni di dollari e una perdita netta di 63,3 milioni di dollari.
Inoltre, REGENXBIO ha nominato Curran Simpson nuovo presidente e amministratore delegato ed è in procinto di presentare una domanda di licenza biologica (BLA) per RGX-121, un candidato alla terapia genica per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II).
Le società di analisi H.C. Wainwright e RBC Capital hanno mantenuto il loro rating positivo sul titolo di REGENXBIO, citando il posizionamento strategico dell'azienda sul mercato e i progressi dei suoi candidati farmaci. Questi recenti sviluppi evidenziano i continui sforzi dell'azienda per far progredire la sua pipeline di terapie geniche.
Approfondimenti di InvestingPro
Dopo l'approvazione di Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) da parte di Stifel, le attuali metriche finanziarie di InvestingPro forniscono un ulteriore contesto agli investitori che considerano le azioni della società. La capitalizzazione di mercato di Regenxbio è pari a 640,82 milioni di dollari, il che riflette la valutazione dell'azienda da parte del mercato nel contesto degli studi clinici e delle attività di ricerca in corso.
In particolare, il rapporto prezzo/valore contabile della società negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre del 2024, è pari a 1,63, il che suggerisce che il titolo potrebbe essere valutato in modo ragionevole rispetto al valore contabile della società.
I suggerimenti di InvestingPro indicano che Regenxbio ha più liquidità che debiti in bilancio, il che potrebbe essere un segno di stabilità finanziaria e di possibilità di finanziare la ricerca futura senza contrarre debiti significativi. Inoltre, l'indice di forza relativa (RSI) del titolo suggerisce che si trova in territorio di ipervenduto, il che potrebbe attirare gli investitori alla ricerca di potenziali opportunità di rimbalzo.
Questi elementi, insieme al fatto che gli analisti hanno rivisto al ribasso gli utili e prevedono che la società non sarà redditizia quest'anno, dipingono un quadro complesso per i potenziali investitori. Per chi fosse interessato a un'analisi più approfondita, sono disponibili oltre 10 ulteriori suggerimenti di InvestingPro: https://www.investing.com/pro/RGNX. Per accedere a questi preziosi approfondimenti, utilizzate il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+.
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