SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), azienda biofarmaceutica, ha annunciato i risultati positivi di uno studio di Fase 1b su RGLS8429, candidato al trattamento della malattia policistica autosomica dominante (ADPKD). Lo studio ha dimostrato una risposta alla dose dei biomarcatori urinari e una riduzione del volume renale nella maggior parte dei pazienti alla dose di 3 mg/kg.
Lo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RGLS8429 a varie dosi. In particolare, la dose di 3 mg/kg ha mostrato una significatività statistica nella variazione dal basale delle policistine urinarie 1 e 2 (PC1 e PC2), che sono inversamente correlate alla gravità della malattia.
Le analisi esplorative di risonanza magnetica (MRI) hanno indicato una riduzione del volume totale del rene (htTKV) nel 70% dei pazienti trattati con la dose di 3 mg/kg. L'azienda ha avviato l'arruolamento per la quarta coorte dello studio, che prevede una dose fissa in aperto di 300 mg di RGLS8429 somministrata a settimane alterne per tre mesi.
Preston Klassen, M.D., Presidente e Responsabile della Ricerca e Sviluppo di Regulus, ha espresso soddisfazione per la coerenza della risposta meccanicistica e del profilo di sicurezza osservati. I dati possono supportare un potenziale studio di Fase 2/3 nell'ambito di un percorso normativo di approvazione accelerata con la FDA, che l'azienda intende discutere.
Jay Hagan, CEO di Regulus, ha ribadito la fiducia dell'azienda nella capacità del trattamento di affrontare la causa genetica dell'ADPKD. Regulus prevede un incontro di fine fase 1 con la FDA nel quarto trimestre di quest'anno e prevede di fornire un aggiornamento dalla coorte finale entro la fine dell'anno.
L'ADPKD è una delle patologie monogeniche più comuni e una delle principali cause di malattia renale allo stadio terminale. La malattia comporta lo sviluppo di cisti multiple nei reni e può portare all'insufficienza renale.
RGLS8429, un oligonucleotide progettato per inibire il miR-17 e colpire il rene, ha mostrato miglioramenti nella funzione renale e nella gravità della malattia in modelli preclinici. Lo studio di Fase 1b segue un profilo di sicurezza e farmacocinetica favorevole stabilito in un precedente studio di Fase 1 sulla SAD completato nel settembre 2022.
Le informazioni riportate si basano su un comunicato stampa di Regulus Therapeutics Inc.
In un'altra notizia recente, Regulus Therapeutics Inc., un'azienda biofarmaceutica, ha condiviso i risultati incoraggianti di uno studio chiave del suo farmaco sperimentale RGLS8429, progettato per trattare la malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD). I risultati provengono dalla terza coorte di pazienti dello studio di Fase 1b a dose multipla crescente, che sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del farmaco.
Il trattamento è stato ben tollerato e non sono stati segnalati problemi di sicurezza significativi. Lo studio ha dimostrato una relazione dose-risposta, con la dose di 3 mg/kg che ha mostrato aumenti più consistenti dei livelli urinari di policistine 1 e 2 (PC1 e PC2), proteine inversamente correlate alla gravità della malattia.
Alla dose di 3 mg/kg è stata osservata una variazione statisticamente significativa rispetto al basale dei livelli di PC1 e PC2 rispetto al placebo. L'analisi preliminare delle immagini ha suggerito che RGLS8429 può ridurre il volume dei reni dopo tre mesi di somministrazione, con il 70% dei soggetti che hanno mostrato riduzioni al livello di 3 mg/kg. L'azienda ha avviato l'arruolamento per una quarta coorte, che coinvolgerà fino a 30 pazienti che riceveranno una dose fissa di 300 mg di RGLS8429 a settimane alterne per tre mesi.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS) avanza nella sperimentazione clinica di RGLS8429, gli investitori potrebbero ritenere prudente considerare diverse metriche finanziarie e intuizioni degli analisti che potrebbero avere un impatto sulla performance del titolo della società. Secondo i dati di InvestingPro, Regulus ha una capitalizzazione di mercato di 164,32 milioni di dollari, il che indica una dimensione modesta nel settore biofarmaceutico. Il rapporto prezzo/valore contabile della società, negli ultimi dodici mesi terminati nel primo trimestre del 2024, è pari a 1,53, il che potrebbe suggerire che il titolo è ragionevolmente valutato in termini di patrimonio netto.
Gli investitori dovrebbero notare che Regulus ha affrontato problemi di redditività, come sottolineato da un rapporto P/E negativo di -5,24 per lo stesso periodo. Inoltre, il margine di profitto lordo dell'azienda è stato debole, con un utile lordo dichiarato di -22,27 milioni di dollari, che si allinea con uno dei suggerimenti di InvestingPro che evidenzia le preoccupazioni sulla capacità dell'azienda di generare utili.
Tuttavia, non è tutto negativo per Regulus. La società ha registrato un forte rendimento nell'ultimo mese, con un rendimento totale del prezzo del 24,26% e un rendimento totale del prezzo a sei mesi ancora più impressionante, pari al 91,6%. Ciò suggerisce una potenziale inversione di tendenza nel sentimento degli investitori, che potrebbe essere sostenuta dai risultati positivi degli studi clinici. Inoltre, uno dei suggerimenti di InvestingPro indica che gli analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, riflettendo una visione più ottimistica sulla performance finanziaria della società.
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