Regulus Therapeutics Inc., azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative, ha annunciato oggi i risultati incoraggianti di uno studio chiave sul suo farmaco sperimentale RGLS8429, destinato al trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD). I risultati provengono dalla terza coorte di pazienti dello studio di Fase 1b a dose multipla crescente, che sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del farmaco.
In questo studio in doppio cieco, controllato con placebo, 16 partecipanti sono stati randomizzati a ricevere 3 mg/kg di RGLS8429 o un placebo a settimane alterne per tre mesi. Il trattamento è stato ben tollerato e non sono stati segnalati problemi di sicurezza significativi. In particolare, lo studio ha dimostrato una relazione dose-risposta, con la dose di 3 mg/kg che ha mostrato un aumento più consistente dei livelli urinari di policistine 1 e 2 (PC1 e PC2), proteine inversamente correlate alla gravità della malattia.
Inoltre, alla dose di 3 mg/kg è stata osservata una variazione statisticamente significativa rispetto al basale dei livelli di PC1 e PC2 rispetto al placebo. L'analisi preliminare delle immagini ha suggerito che RGLS8429 può ridurre il volume dei reni, misurato come volume totale dei reni aggiustato per l'altezza (htTKV), dopo tre mesi di somministrazione, con il 70% dei soggetti che hanno mostrato riduzioni al livello di 3 mg/kg.
L'azienda ha avviato l'arruolamento per una quarta coorte, che coinvolgerà fino a 30 pazienti che riceveranno una dose fissa di 300 mg di RGLS8429 a settimane alterne per tre mesi.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Regulus Therapeutics Inc. depositato oggi presso la SEC.
Approfondimenti di InvestingPro
Alla luce del recente annuncio di Regulus Therapeutics Inc. sui promettenti risultati dello studio, le attuali metriche di InvestingPro offrono un'istantanea della salute finanziaria e della performance di mercato dell'azienda. Regulus, con una capitalizzazione di mercato di 164,32 milioni di dollari, sembra navigare in un panorama finanziario difficile. Il rapporto P/E della società si attesta a -1,73, riflettendo le preoccupazioni degli investitori sulla redditività, un sentimento cui fa eco il rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2024, che è pari a -5,24.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che, sebbene Regulus detenga più liquidità che debito, il che indica una certa stabilità finanziaria, gli analisti sono preoccupati per il suo tasso di liquidità e per i deboli margini di profitto lordo. Inoltre, nonostante un rendimento elevato nell'ultimo anno e un forte rendimento nell'ultimo mese, gli analisti non si aspettano che la società sia redditizia quest'anno. L'aspetto positivo è che le attività liquide dell'azienda superano gli obblighi a breve termine, fornendo una certa protezione per le sue operazioni.
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