LANGHORNE, Pa. - Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), azienda biofarmaceutica specializzata in malattie respiratorie rare, ha annunciato oggi che lo studio clinico di Fase 3 IMPALA-2 ha raggiunto gli endpoint primari e secondari.
Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di molgramostim, un farmaco per via inalatoria, nel trattamento di pazienti affetti da proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).
L'endpoint primario era la variazione dal basale alla Settimana 24 della capacità di diffusione polmonare per il monossido di carbonio (DLCO), che ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo rispetto al placebo. Questo effetto si è mantenuto alla Settimana 48, indicando la durata del trattamento.
Gli endpoint secondari comprendevano i miglioramenti del punteggio totale del St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) alla Settimana 24 e della capacità di esercizio alla Settimana 48. Il SGRQ misura lo stato di salute generale, la salute e la capacità di movimento. L'SGRQ misura la salute generale, la vita quotidiana e il benessere percepito, e una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Molgramostim è stato ben tollerato, con frequenze simili di eventi avversi sia nel gruppo di trattamento che in quello placebo. In particolare, il 97% dei partecipanti ha completato il trattamento in doppio cieco di 48 settimane senza eventi avversi correlati al farmaco che ne abbiano determinato l'interruzione. Inoltre, tutti i pazienti che hanno completato il periodo in doppio cieco hanno scelto di partecipare a un successivo periodo in aperto di 96 settimane.
Bruce Trapnell, MD, professore di medicina e pediatria presso l'University of Cincinnati College of Medicine e ricercatore clinico principale dello studio IMPALA-2, ha sottolineato l'elevata necessità di trattamenti efficaci per l'aPAP e il potenziale del molgramostim come opzione sicura ed efficace.
L'amministratore delegato di Savara, Matt Pauls, ha espresso l'intenzione dell'azienda di completare la richiesta di licenza biologica nella prima metà del 2025. Ha inoltre sottolineato il profilo beneficio-rischio favorevole del farmaco, che potrebbe posizionare molgramostim come primo e unico farmaco approvato per l'aPAP negli Stati Uniti e in Europa.
Molgramostim ha ricevuto le designazioni di farmaco orfano, Fast Track e Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration statunitense, nonché designazioni simili dalle agenzie regolatorie europee e britanniche.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Savara Inc.
In altre notizie recenti, l'azienda biofarmaceutica Savara Inc. è stata al centro dell'attenzione degli analisti, con Piper Sandler e Oppenheimer che hanno mantenuto prospettive positive. Piper Sandler ha riaffermato il rating Overweight (sovrappeso) e l'obiettivo di prezzo di 16,00 dollari, esprimendo fiducia nei prossimi risultati di IMPALA-2. L'azienda prevede che i prossimi risultati di IMPALA-2 saranno positivi. L'azienda prevede che i prossimi dati forniranno preziose indicazioni sul panorama di mercato e sulle esigenze non soddisfatte nel trattamento della proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).
Allo stesso modo, Oppenheimer ha alzato il suo obiettivo di prezzo per le azioni di Savara a 11,00 dollari, rispetto ai precedenti 9,50 dollari, e ha ribadito il rating Outperform. L'adeguamento fa seguito alla conferenza internazionale dell'American Thoracic Society, in cui è stato evidenziato un significativo aumento della consapevolezza per l'aPAP. Il fattore chiave che contribuisce a queste prospettive positive è l'introduzione di un test diagnostico del sangue accurato al 100% per la malattia.
Approfondimenti di InvestingPro
Dopo l'annuncio dei risultati positivi della sperimentazione clinica di Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, la capitalizzazione di mercato di Savara è pari a 525,12 milioni di dollari, il che riflette l'attuale valutazione della società dopo le notizie sulla sperimentazione. Nonostante i risultati clinici positivi, le metriche finanziarie di Savara indicano delle difficoltà, con un rapporto prezzo/utile (P/E) negativo di -10,23 e un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi, al primo trimestre 2024, di -8,14, il che suggerisce che l'azienda non ha ancora raggiunto la redditività.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano gli aspetti finanziari critici di Savara, come la presenza di più liquidità rispetto al debito, che rappresenta un segnale positivo per la solidità del bilancio dell'azienda. Tuttavia, la società soffre di margini di profitto lordi deboli, come evidenziato da un profitto lordo di -52,33 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024. Gli analisti sono cauti e prevedono un calo dell'utile netto quest'anno e non prevedono che la società sarà redditizia nello stesso periodo. Inoltre, mentre le attività liquide di Savara superano gli obblighi a breve termine, indicando una buona salute finanziaria a breve termine, la società non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi e non paga un dividendo agli azionisti, il che potrebbe essere un problema per gli investitori orientati al reddito.
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