REDWOOD CITY, California - Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO), azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi i risultati significativi dello studio di Fase 3 che valuta le compresse di DCCR per la sindrome di Prader-Willi (PWS). I risultati dello studio, che ha confrontato i partecipanti trattati con DCCR con una coorte di pazienti con storia naturale, hanno mostrato un netto miglioramento dell'iperfagia e dei comportamenti legati alla PWS.
La ricerca, che confronta i dati dello studio di fase 3 di Soleno e della sua estensione in aperto con lo studio PATH per la storia naturale della PWS, è stata pubblicata sul Journal of Neurodevelopmental Disorders.
I risultati indicano che l'uso delle compresse a rilascio prolungato di DCCR (Diazossido di Colina) ha portato a miglioramenti statisticamente significativi sia nell'iperfagia che nei domini comportamentali associati alla PWS dopo 6 e 12 mesi di trattamento.
L'iperfagia, una fame incessante che porta a un'obesità potenzialmente letale, è un sintomo caratteristico della PWS. Lo studio ha utilizzato questionari compilati dai caregiver per valutare i cambiamenti nell'iperfagia e nei comportamenti legati alla PWS, come aggressività, ansia e depressione. I risultati suggeriscono che la DCCR potrebbe migliorare notevolmente la qualità della vita delle persone affette da PWS e delle loro famiglie.
Lo studio di fase 3, noto come DESTINY PWS, ha coinvolto 127 pazienti in 29 siti negli Stati Uniti e nel Regno Unito. I partecipanti che hanno completato questo studio sono stati arruolati nello studio di estensione in aperto C602. Lo studio PATH for PWS, sponsorizzato dalla Foundation for Prader-Willi Research (FPWR), ha fornito un gruppo di confronto per la storia naturale e mirava ad approfondire la comprensione della PWS, in particolare dei cambiamenti comportamentali a lungo termine.
La dott.ssa Theresa Strong della FPWR ha espresso ottimismo sul potenziale della DCCR di fornire miglioramenti significativi alle persone affette da PWS. I ricercatori principali dello studio PATH, la dott.ssa Jennifer Miller e il dott. Shawn McCandless, hanno fatto eco a questo sentimento, sottolineando il significativo miglioramento delle complicazioni comportamentali della PWS osservato con il trattamento con DCCR.
Il DCCR ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della PWS negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, nonché le designazioni Fast Track e Breakthrough negli Stati Uniti. Soleno si sta preparando per la presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) basata su questi promettenti risultati.
Queste informazioni si basano su un comunicato stampa di Soleno Therapeutics. Le dichiarazioni previsionali dell'azienda comportano rischi e incertezze, tra cui l'accettazione e la revisione della presentazione della NDA da parte della FDA. Soleno non ha fornito una tempistica per l'approvazione normativa o la disponibilità commerciale del DCCR per il trattamento della PWS.
Approfondimenti di InvestingPro
Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO) ha recentemente attirato l'attenzione del settore biofarmaceutico grazie ai promettenti risultati dello studio di Fase 3 sulle compresse di DCCR. Mentre l'azienda si prepara alla presentazione della domanda di autorizzazione alla commercializzazione di un nuovo farmaco (NDA), gli investitori e gli osservatori del settore stanno monitorando da vicino la sua salute finanziaria e la sua performance di mercato. Ecco le principali informazioni basate sugli ultimi dati di InvestingPro:
La capitalizzazione di mercato dell'azienda è di circa 1,52 miliardi di dollari, il che riflette la fiducia degli investitori nel suo potenziale di crescita, soprattutto alla luce dei recenti risultati dello studio. Nonostante le difficili condizioni di mercato, nell'ultima settimana Soleno Therapeutics ha registrato un rendimento significativo, con un aumento del 13,43% del prezzo delle azioni. Inoltre, negli ultimi sei mesi, il titolo ha registrato un'impennata del 90,9%, segnalando un forte entusiasmo degli investitori per le prospettive dell'azienda.
Da un punto di vista finanziario, Soleno Therapeutics ha affrontato alcuni venti contrari, come indicato dal reddito operativo negativo di 38,67 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023. Ciò è coerente con il suo status di azienda biofarmaceutica in fase di sviluppo, in cui è tipico un investimento significativo in ricerca e sviluppo prima di raggiungere la redditività. Tuttavia, secondo InvestingPro Tips, gli analisti prevedono che la società sarà redditizia quest'anno, offrendo un potenziale rialzo agli investitori.
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Gli investitori devono notare che Soleno non paga un dividendo agli azionisti, cosa tipica delle aziende in fase di crescita e di quelle che si concentrano sul reinvestimento degli utili in ricerca e sviluppo. L'impegno dell'azienda per l'innovazione nei trattamenti delle malattie rare rimane una parte centrale della sua proposta di valore al mercato.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.