Venerdì un analista di Stifel ha alzato il target di prezzo delle azioni Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) a 127 dollari da 124 dollari, mantenendo un rating Buy sul titolo.
La revisione arriva alla luce dei recenti dati positivi dello studio clinico di Fase 3 per DTX401, un trattamento per la malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa).
Lo studio ha dimostrato una significativa riduzione del fabbisogno di amido di mais, un integratore alimentare utilizzato per gestire la patologia, oltre ad altre prove che indicano un cambiamento fondamentale nella fisiologia dei pazienti.
I risultati di questo studio di Fase 3 sono considerati potenzialmente in grado di portare a un trattamento unico e duraturo che potrebbe eliminare la dipendenza a vita dei pazienti affetti da GSDIa dall'amido di mais.
L'analista di Stifel ha sottolineato l'importanza del disegno dello studio, che garantisce il cecità, e ha indicato che, se si considerano tutti i dati nel loro insieme, essi rappresentano una solida prova dell'efficacia di DTX401.
I dati dettagliati della sperimentazione dovrebbero essere presentati nel corso del 2024, mentre ulteriori dati a lungo termine provenienti dallo studio crossover di Fase 3 dovrebbero rafforzare ulteriormente il profilo del trattamento in vista della presentazione della domanda di licenza biologica (BLA) prevista per il 2025.
L'analista ha alzato la probabilità di successo del programma DTX401 all'80%, rispetto al precedente 70%. Questo adeguamento del modello è alla base dell'aumento dell'obiettivo di prezzo per le azioni Ultragenyx. I risultati clinici positivi hanno quindi svolto un ruolo fondamentale nel miglioramento delle aspettative finanziarie del titolo della società.
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