ROCKVILLE, Md. - Supernus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: SUPN), azienda biofarmaceutica specializzata in malattie del sistema nervoso centrale (SNC), ha annunciato oggi i dati provvisori dello studio clinico di Fase 2a su SPN-817, un nuovo inibitore dell'acetilcolinesterasi in fase di sperimentazione come terapia aggiuntiva per le crisi epilettiche resistenti al trattamento negli adulti.
I risultati intermedi, basati su dati aggiornati al 1° maggio 2024, mostrano che SPN-817 ha portato a una riduzione mediana delle crisi focali del 75% durante il periodo di mantenimento a dosi comprese tra 3 e 4 mg due volte al giorno. Durante il periodo di estensione in aperto, la riduzione mediana delle crisi focali è stata dell'86% agli stessi livelli di dosaggio.
Inoltre, l'analisi dei responder ha indicato che l'81% dei soggetti con crisi focali ha registrato una riduzione del 30% o più della frequenza delle crisi durante il periodo di mantenimento, il 63% ha ottenuto una riduzione del 50% o più e il 19% ha registrato una riduzione del 75% o più. Per i soggetti con crisi di gravità superiore, la riduzione mediana è stata del 74% nel periodo di mantenimento e dell'86% nel periodo di estensione in aperto.
Lo studio ha inoltre rilevato che SPN-817 è sicuro e generalmente ben tollerato. Gli eventi avversi più comuni correlati al farmaco erano coerenti con il profilo noto degli inibitori dell'acetilcolinesterasi, tra cui nausea, diarrea e cefalea. Il tasso di interruzione a causa di eventi avversi è stato del 22% durante il periodo di titolazione e del 2,4% durante il periodo di mantenimento.
Il presidente e amministratore delegato di Supernus, Jack Khattar, ha dichiarato che i dati provvisori forniscono una forte evidenza dell'utilità clinica di SPN-817 nell'epilessia e informeranno la progettazione del prossimo studio clinico di Fase 2b, il cui inizio è previsto entro la fine del 2024. L'azienda intende comunicare i risultati completi dello studio di Fase 2a, escluso il nuovo periodo di estensione, nella seconda metà del 2024.
SPN-817 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sia per la sindrome di Dravet che per la sindrome di Lennox-Gastaut. L'azienda sta inoltre lavorando all'ottimizzazione del processo di sintesi del farmaco e allo sviluppo di una nuova forma di dosaggio.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Supernus Pharmaceuticals (NASDAQ: SUPN) continua a fare passi da gigante nei suoi studi clinici, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Gli ultimi dati di InvestingPro mostrano una capitalizzazione di mercato di 1,53 miliardi di dollari per la società, che riflette la sua posizione nel settore biofarmaceutico. Nonostante le sfide legate allo sviluppo di trattamenti per le malattie del sistema nervoso centrale, Supernus vanta un impressionante margine di profitto lordo dell'87,17% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024, sottolineando la sua efficienza operativa nel generare ricavi dalle vendite.
Mentre il rapporto P/E della società si attesta a -97,85, indicando cautela agli investitori, il codice promozionale PRONEWS24 può fornire agli investitori più attenti un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+ per accedere ad approfondimenti. Questo include un elenco completo di 7 suggerimenti aggiuntivi di InvestingPro, che evidenziano aspetti chiave come la posizione di cassa dell'azienda rispetto al debito, l'aspettativa di crescita dell'utile netto quest'anno e la previsione degli analisti che l'azienda diventerà redditizia entro l'anno.
Gli investitori interessati al potenziale a lungo termine di Supernus possono anche notare il rapporto PEG di 0,74, che suggerisce che la crescita degli utili della società potrebbe essere sottovalutata rispetto ai suoi concorrenti. Inoltre, le valutazioni del fair value degli analisti e di InvestingPro, fissate rispettivamente a 41 USD e 32,86 USD, forniscono un punto di riferimento per valutare l'attuale prezzo delle azioni della società. Con la prossima data di pubblicazione degli utili prevista per il 6 agosto 2024, gli stakeholder saranno interessati a vedere come gli ultimi sviluppi clinici potrebbero influire sulla traiettoria finanziaria dell'azienda.
Queste metriche finanziarie e i suggerimenti di InvestingPro potrebbero essere particolarmente importanti per gli investitori che cercano di bilanciare i progressi clinici dell'azienda con la sua stabilità finanziaria e le sue prospettive di crescita.
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