SOUTH SAN FRANCISCO, California - Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per le malattie cardiache, ha annunciato aggiornamenti sui suoi studi clinici di terapia genica e sugli obiettivi strategici per il 2025. Con una capitalizzazione di mercato di circa 116 milioni di dollari, l'azienda attualmente viene scambiata al di sotto del suo Fair Value secondo InvestingPro, suggerendo un potenziale rialzo per gli investitori interessati al settore biotecnologico. L'azienda sta facendo progressi con i suoi candidati di terapia genica TN-201 e TN-401, mirati rispettivamente alla Cardiomiopatia Ipertrofica associata a MYBPC3 (HCM) e alla Cardiomiopatia Aritmogena del Ventricolo Destro associata a PKP2 (ARVC).
Nello studio clinico di fase 1b/2 MyPEAK-1 per TN-201, sono attesi ulteriori dati dalla prima coorte nella prima metà del 2025, incluse valutazioni sulla sicurezza e dati bioptici per i primi tre pazienti. I risultati preliminari del 2024 hanno indicato che TN-201 è stato generalmente ben tollerato, e l'arruolamento per la Coorte 2 è in corso, con il completamento previsto nella prima metà dell'anno e i dati attesi nella seconda metà.
Per quanto riguarda TN-401, lo studio clinico di fase 1b RIDGE-1 è sulla buona strada per completare l'arruolamento della sua prima coorte nella prima metà del 2025, con i dati iniziali attesi più avanti nell'anno. Questa potenziale terapia genica first-in-class mira a fornire un gene PKP2 funzionale alle cellule del muscolo cardiaco. Il primo paziente è stato trattato nel novembre 2024, e un sito clinico internazionale è pronto per essere attivato nella prima metà del 2025.
Tenaya prevede inoltre di presentare dati da due studi di storia naturale non interventistici: MyClimb per l'HCM associata a MYBPC3 in pazienti pediatrici e RIDGE per l'ARVC associata a PKP2, con risultati attesi per quest'ultimo nella prima metà del 2025.
L'impegno dell'azienda nell'affrontare le cause sottostanti delle malattie cardiache include un portafoglio di medicine genetiche e una continua ricerca su nuovi obiettivi terapeutici. Secondo l'analisi di InvestingPro, Tenaya mantiene una forte posizione di liquidità con un indice di liquidità corrente di 5,27 e più liquidità che debito nel suo bilancio, sebbene stia attualmente bruciando liquidità a un ritmo significativo. Gli abbonati a InvestingPro hanno accesso a 10 ulteriori informazioni chiave sulla salute finanziaria e le prestazioni di mercato di Tenaya. TN-201 di Tenaya ha ricevuto le designazioni Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Drug dalla FDA e la designazione di medicinale orfano dalla Commissione Europea. Anche TN-401 ha ottenuto le designazioni Orphan Drug e Fast Track dalla FDA e la designazione di medicinale orfano dalla Commissione Europea.
Questo aggiornamento si basa su un comunicato stampa di Tenaya Therapeutics, Inc. e riflette gli sforzi in corso dell'azienda per sviluppare terapie per malattie cardiache con significative esigenze mediche non soddisfatte. Mentre il titolo ha sperimentato una significativa volatilità, con un range di 52 settimane da $0,99 a $7,01, i dati di InvestingPro rivelano che due analisti hanno recentemente rivisto al rialzo le loro aspettative di guadagno per il prossimo periodo, suggerendo un potenziale ottimismo sui progressi clinici dell'azienda. Scopri analisi finanziarie complete e aggiornamenti in tempo reale abbonandoti a InvestingPro.
In altre notizie recenti, Tenaya Therapeutics ha compiuto progressi significativi nel suo programma di terapia genica. H.C. Wainwright ha riconfermato un rating Buy per l'azienda dopo il rilascio dei dati iniziali dallo studio di fase 1b MyPeak-1, che valuta TN-401, un trattamento per la cardiomiopatia ipertrofica associata a MYBPC3. Lo studio ha mostrato che il profilo di sicurezza di TN-401 è coerente con altre terapie simili, senza eventi avversi cardiaci segnalati.
Inoltre, Tenaya ha avviato uno studio di fase 1b per un'altra terapia genica, TN-401, mirata al trattamento della cardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro, con dati preliminari attesi nel 2025. Anche Piper Sandler ha confermato il suo rating Overweight sull'azienda, mostrando fiducia negli sviluppi in corso di Tenaya.
Inoltre, l'azienda ha annunciato la partenza di Leone Patterson, il suo Chief Financial and Business Officer, e sta attualmente cercando un sostituto. Nonostante questi cambiamenti, società di analisi come H.C. Wainwright, Piper Sandler, Canaccord Genuity, Leerink Partners e William Blair hanno mantenuto una prospettiva positiva su Tenaya, sottolineando gli sforzi continui dell'azienda per far avanzare il suo programma di terapia genica.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.