NEW YORK - Tiziana Life Sciences Ltd (NASDAQ:TLSA), azienda biotecnologica focalizzata sulle terapie di immunomodulazione, ha presentato alla FDA la richiesta di designazione di farmaco orfano per il suo foralumab intranasale, destinato alla sclerosi multipla secondaria progressiva non attiva (na-SPMS). L'azienda sostiene che si tratterebbe della prima terapia per la sclerosi multipla na-SPMS a ottenere tale designazione.
La presentazione è supportata da prove cliniche e non cliniche che suggeriscono l'efficacia di foralumab nella na-SPMS, con stime di prevalenza in parte basate sui dati del Brigham & Women's Hospital di Boston. Foralumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3 completamente umano, che è stato osservato stimolare le cellule T regolatorie quando somministrato per via intranasale.
Attualmente, 10 pazienti affetti da na-SPMS sono stati trattati nell'ambito di un programma di accesso ampliato e altri 20 hanno recentemente ottenuto l'approvazione della FDA. Secondo quanto riferito, questi pazienti si sono stabilizzati o sono migliorati dopo il trattamento, e il 70% ha registrato una riduzione della fatica, misurata dalla Modified Fatigue Impact Scale.
Inoltre, il foralumab intranasale è in fase di sperimentazione di Fase 2a, con risultati previsti per il 2025. La designazione di farmaco orfano, se concessa, garantirebbe a Tiziana fino a sette anni di esclusività di commercializzazione, oltre ad altri incentivi allo sviluppo.
Il programma di designazione di farmaco orfano della FDA, che esamina le domande entro 90 giorni, definisce una malattia o una condizione rara come una malattia che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. La designazione è un passo fondamentale per i farmaci destinati a tali malattie, in quanto fornisce un valore significativo agli sviluppatori e potenziali trattamenti per i pazienti con opzioni limitate.
Tiziana Life Sciences sta sviluppando terapie che utilizzano tecnologie di somministrazione di farmaci per facilitare percorsi alternativi di immunoterapia, con particolare attenzione alla somministrazione nasale per migliorare potenzialmente l'efficacia e la sicurezza. Il foralumab intranasale, il loro candidato principale, ha mostrato finora un profilo di sicurezza favorevole negli studi. L'approccio dell'azienda all'immunomodulazione rappresenta una nuova via di trattamento per le malattie neuroinfiammatorie e neurodegenerative.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Tiziana Life Sciences Ltd.
Approfondimenti di InvestingPro
Tiziana Life Sciences Ltd (NASDAQ:TLSA) ha fatto passi da gigante nel settore biotecnologico, in particolare con la recente richiesta di designazione di farmaco orfano per la sua promettente terapia intranasale con foralumab. Gli investitori che seguono da vicino TLSA potrebbero trovare particolarmente interessanti i seguenti dati di InvestingPro:
- La capitalizzazione di mercato della società è di 62,46 milioni di dollari USA, il che riflette la sua attuale valutazione sul mercato.
- Nonostante il potenziale della sua pipeline, il rapporto prezzo/utili (P/E) della società è pari a -3,6, il che indica che al momento non sta generando profitti rispetto al prezzo delle sue azioni.
- Con un rapporto prezzo/valore contabile di 11,29 negli ultimi dodici mesi, fino al quarto trimestre del 2023, il titolo viene scambiato a un prezzo superiore rispetto al suo valore contabile.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che, sebbene Tiziana Life Sciences abbia più liquidità che debiti in bilancio, il che è un segno positivo di stabilità finanziaria, la società non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi. L'aggressivo riacquisto di azioni da parte del management potrebbe essere un segnale di fiducia nelle prospettive future dell'azienda. Inoltre, il titolo ha registrato un forte rendimento nell'ultimo mese, con un aumento del 41,52% del rendimento totale del prezzo.
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