NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ha condiviso oggi i nuovi dati di uno studio di Fase 1/2 su GTX-102, un trattamento per la sindrome di Angelman, che mostrano significativi miglioramenti nei pazienti.
Lo studio ha rivelato che i pazienti delle Coorti di espansione A e B hanno registrato progressi rapidi e clinicamente significativi in diversi ambiti entro il 170° giorno, allineandosi o superando i dati precedenti delle Coorti di dose-escalation 4-7. Inoltre, i dati a lungo termine delle Coorti di dose-escalation 4-7 hanno mostrato un miglioramento significativo. Inoltre, i dati a lungo termine delle Coorti di dose-escalation 4-7 hanno indicato benefici clinici sostenuti fino al 758° giorno.
Questi risultati saranno presentati in modo più dettagliato nel corso di una presentazione aziendale che si terrà oggi alle 8:00 ET e al 76° Meeting annuale dell'American Academy of Neurology a Denver il 16 aprile 2024. Il Dr. Kemi Olugemo, M.D., FAAN, condurrà la presentazione alla conferenza.
La sindrome di Angelman è attualmente priva di un trattamento modificante la malattia approvato. La sindrome porta a significative menomazioni, con individui che incontrano difficoltà cognitive, comunicative e motorie, oltre ad altre sfide. Il dottor Erick Sell, ricercatore principale dello studio, ha sottolineato l'importanza del miglioramento multidimensionale osservato e il potenziale di maggiore indipendenza dei pazienti.
I nuovi dati includono i risultati al 170° giorno di 24 pazienti delle coorti di espansione e i risultati fino al 75° giorno di 15 pazienti delle coorti di escalation della dose. I principali miglioramenti sono stati osservati nella cognizione, nel comportamento, nell'iperattività, nella non conformità, nel sonno e nella comunicazione recettiva.
Eric Crombez, direttore medico di Ultragenyx, ha sottolineato gli ampi miglioramenti nello sviluppo e il loro impatto sui pazienti e sulle famiglie, con bambini ora in grado di comunicare le proprie esigenze e di raggiungere ulteriori traguardi nello sviluppo.
Lo studio non ha riportato eventi avversi gravi inattesi. In tre pazienti si sono verificati eventi avversi gravi, da lievi a moderati, legati alla debolezza degli arti inferiori, che si sono risolti rapidamente senza problemi di sicurezza.
Ultragenyx intende discutere questi risultati con la FDA e con altre autorità sanitarie per accelerare l'avvio di uno studio pivotale di fase 3. GTX-102 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, la designazione di malattia pediatrica rara e la designazione Fast Track dalla FDA, nonché la designazione di farmaco orfano e la designazione PRIME dall'EMA.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) continua a fare passi avanti nello sviluppo del GTX-102 per la sindrome di Angelman, la salute finanziaria e la performance di mercato della società sono fattori chiave da considerare per gli investitori. Secondo gli ultimi dati di InvestingPro, Ultragenyx ha una capitalizzazione di mercato di 3,87 miliardi di dollari, che riflette la sua posizione nel settore biofarmaceutico. Nonostante non sia stata redditizia negli ultimi dodici mesi, con un rapporto prezzo/utili (P/E) negativo di -6,38, il fatturato della società ha registrato una crescita del 19,52% nello stesso periodo, indicando un crescente interesse per la sua pipeline di prodotti.
Un suggerimento di InvestingPro che spicca è il rapporto prezzo/valore contabile (P/B) della società, che a 14,05 suggerisce che Ultragenyx è scambiata con una valutazione elevata rispetto al suo valore contabile. Ciò potrebbe essere indicativo della visione ottimistica del mercato sulle prospettive future dell'azienda, nonostante l'attuale mancanza di redditività. Inoltre, Ultragenyx ha registrato un sostanziale rialzo del 49,63% negli ultimi sei mesi, il che potrebbe attrarre gli investitori orientati alla crescita.
Gli investitori possono anche notare che Ultragenyx opera con un livello moderato di debito e dispone di attività liquide che superano i suoi obblighi a breve termine, offrendo una certa stabilità finanziaria mentre avanza nei suoi programmi clinici. Sebbene l'azienda non paghi dividendi, riflettendo una strategia di reinvestimento nelle attività di ricerca e sviluppo, queste metriche finanziarie e le decisioni strategiche sono cruciali per gli stakeholder che valutano il potenziale a lungo termine dell'azienda.
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