NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ha annunciato giovedì che lo studio di Fase 3 su DTX401, una terapia genica per la malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa), ha raggiunto l'endpoint primario. Il trattamento ha portato a una riduzione significativa dell'assunzione giornaliera di amido di mais, mantenendo il controllo del glucosio nei pazienti di età pari o superiore a otto anni.
Lo studio GlucoGene, della durata di 48 settimane, ha dimostrato una riduzione media del 41,3% del consumo di amido di mais per il gruppo DTX401 rispetto al 10,3% del gruppo placebo. Lo studio ha inoltre raggiunto gli endpoint secondari chiave, tra cui il minor numero di dosi di amido di mais al giorno e la non inferiorità nel controllo del glucosio.
Eric Crombez, MD, Chief Medical Officer di Ultragenyx, ha sottolineato la coerenza di questi risultati con quelli della precedente fase 1/2. Ha ringraziato i partecipanti allo studio e il loro sostegno alla comunità GSDIa.
Lo studio ha incluso 46 pazienti, di cui 44 nella popolazione intention-to-treat modificata. Tutti i pazienti trattati con DTX401 hanno registrato una riduzione dell'assunzione di amido di mais, con percentuali significative che hanno raggiunto riduzioni superiori al 30% e al 50%.
Rebecca Riba-Wolman, direttore del Glycogen Storage Disease Program & Disorders of Hypoglycemia presso il Connecticut Children's Medical Center/University of Connecticut Medical School, ha sottolineato il potenziale di DTX401 nel migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da GSDIa.
I risultati sulla sicurezza sono stati in linea con gli studi precedenti, mostrando effetti epatici gestibili con un regime corticosteroideo profilattico e nessuna tossicità osservata a livello del ganglio della radice dorsale o microangiopatia trombotica.
Oltre allo studio di Fase 3, i dati a lungo termine dello studio di Fase 1/2 di DTX401 presentati all'American Society of Gene and Cell Therapy 2024 hanno mostrato una riduzione sostenuta dell'assunzione di amido di mais fino a cinque anni dopo il trattamento.
Ultragenyx prevede di presentare i dati completi a 48 settimane dello studio di Fase 3 a una conferenza scientifica nel corso dell'anno e di discutere questi risultati con le autorità regolatorie per sostenere una richiesta di commercializzazione nel 2025.
La GSDIa è una rara condizione ereditaria che colpisce circa 6.000 pazienti in tutto il mondo, caratterizzata dall'incapacità di regolare la glicemia a causa di un gene difettoso.
DTX401 ha ricevuto le designazioni di farmaco orfano, terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) e Fast Track dalla FDA statunitense, nonché la designazione di farmaco orfano e PRIME dall'Agenzia europea per i medicinali.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) annuncia risultati promettenti dallo studio di Fase 3 per DTX401, gli investitori e gli osservatori del settore stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e il posizionamento sul mercato dell'azienda. Secondo i dati di InvestingPro, Ultragenyx ha una capitalizzazione di mercato di 3,21 miliardi di dollari, che riflette la valutazione del potenziale dell'azienda da parte del mercato. Nonostante i progressi clinici, le metriche finanziarie dell'azienda mostrano delle difficoltà, con un rapporto P/E negativo di -4,85 e un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi al primo trimestre 2024 di -5,18, che indica che l'azienda non è attualmente redditizia.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che il titolo si trova in territorio di ipervenduto sulla base dell'RSI, il che potrebbe interessare gli investitori alla ricerca di valore. Tuttavia, è importante notare che gli analisti non prevedono che Ultragenyx sarà redditizia quest'anno, il che si allinea con il margine di profitto lordo negativo di -60,26% riportato dalla società per lo stesso periodo. Inoltre, l'elevato multiplo prezzo/valore contabile della società, pari a 22,78, suggerisce una valutazione superiore rispetto al valore contabile. Ciò è particolarmente rilevante in quanto l'azienda non paga dividendi, il che significa che gli investitori probabilmente puntano sulla crescita e sulla redditività future per ottenere un rendimento.
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