CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ha reso noto oggi che il suo studio clinico di Fase 3 per AMX0035, finalizzato al trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), non ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia. Lo studio, noto come PHOENIX, non ha mostrato significatività statistica nel modificare il punteggio totale della ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) a 48 settimane.
Nonostante la battuta d'arresto, lo studio ha rafforzato il profilo di sicurezza e tollerabilità di AMX0035. L'azienda prevede di esaminare i dati con le autorità regolatorie e la comunità della SLA entro le prossime otto settimane per determinare il futuro di RELYVRIO/ALBRIOZA nel mercato della SLA, che potrebbe includere il ritiro volontario.
AMX0035, venduto come RELYVRIO negli Stati Uniti e ALBRIOZA in Canada, rimarrà disponibile per i pazienti affetti da SLA durante questo periodo. Tuttavia, Amylyx ha sospeso la sua promozione. I servizi di assistenza ai pazienti relativi al farmaco continueranno a essere forniti.
Lo studio PHOENIX ha arruolato 664 adulti affetti da SLA, con partecipanti randomizzati a ricevere AMX0035 o un placebo. Non sono state osservate differenze significative nella variazione del punteggio totale ALSFRS-R rispetto al basale alla settimana 48 tra il gruppo di trattamento e il gruppo placebo.
I co-CEO dell'azienda, Justin Klee e Joshua Cohen, hanno espresso il loro disappunto ma hanno sottolineato il loro impegno nei confronti della comunità della SLA, affermando che i risultati dello studio contribuiranno alla futura ricerca sulla SLA. Amylyx rimane impegnata ad esplorare il potenziale di AMX0035 in altre malattie neurodegenerative come la sindrome di Wolfram e la paralisi sopranucleare progressiva.
Lo studio di Fase 3 ORION di AMX0035 nella paralisi sopranucleare progressiva e lo studio di Fase 2 HELIOS nella sindrome di Wolfram proseguiranno come previsto, con i dati preliminari dello studio HELIOS attesi per il secondo trimestre del 2024.
Amylyx ha tenuto oggi una conferenza telefonica con gli investitori per discutere i risultati dello studio PHOENIX. L'azienda ha dichiarato che le informazioni fornite si basano su un comunicato stampa.
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