BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX), azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo di terapie allosteriche a base di piccole molecole, ha condiviso dati preclinici che suggeriscono che il suo regolatore della GCase GT-02287 potrebbe offrire neuroprotezione e ripristinare la funzione motoria in modelli di malattia di Parkinson, anche con una somministrazione ritardata. I risultati sono stati presentati come abstract late-breaker al 20° WORLDSymposium™ di San Diego questa settimana.
Lo studio ha indicato che GT-02287, somministrato a un modello murino di Parkinson dopo l'insorgenza dei sintomi della malattia, non solo ha migliorato le funzioni motorie, ma ha anche ridotto i livelli della catena leggera del neurofilamento (NfL), un biomarcatore associato alla neurodegenerazione, a quelli del gruppo di controllo. Questi risultati suggeriscono che il candidato farmaco ha un effetto progressivo di inversione dei deficit motori con il proseguimento del trattamento.
Matthias Alder, CEO di Gain Therapeutics, ha espresso ottimismo sul potenziale di GT-02287 di rallentare o arrestare la progressione della malattia di Parkinson, per la quale sono attualmente disponibili solo trattamenti sintomatici. L'azienda sta conducendo uno studio clinico di Fase 1 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di GT-02287 in adulti sani e prevede di estendere lo studio a pazienti con malattia di Parkinson nel terzo trimestre di quest'anno.
GT-02287 è progettato per attraversare la barriera emato-encefalica e modulare la funzione della proteina lisosomiale glucocerebrosidasi (GCase). Nei pazienti affetti dalla malattia di Parkinson GBA1, una mutazione nel gene GBA1 porta a una disfunzione dell'enzima, contribuendo all'accumulo di alfa-sinucleina e alla degenerazione dei neuroni produttori di dopamina. Il candidato farmaco di Gain Therapeutics mira a correggere questa situazione ripristinando la funzione della GCase, modificando potenzialmente il decorso della malattia.
Il programma ha ricevuto il sostegno finanziario della Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, della Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA e di InnoSuisse.
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sui potenziali benefici e sullo sviluppo clinico di GT-02287. I risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli prospettati nelle dichiarazioni previsionali a causa di una serie di rischi e incertezze. Le informazioni riportate si basano su un comunicato stampa di Gain Therapeutics.
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