Giovedì H.C. Wainwright ha modificato l'outlook su Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM), aumentando l'obiettivo di prezzo a 58 dollari dai precedenti 45 dollari e mantenendo il rating Buy sul titolo. Questa modifica fa seguito alla recente approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di un ulteriore utilizzo del farmaco LIVMARLI (maralixibat) di Mirum.
L'FDA ha approvato LIVMARLI per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a 5 anni affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), ampliandone le indicazioni oltre l'iniziale approvazione del settembre 2021 per la sindrome di Alagille (ALGS).
L'approvazione di LIVMARLI per la PFIC si basa sui risultati dello studio di Fase 3 MARCH, che ha dimostrato una riduzione significativa del punteggio di gravità del prurito e della risposta degli acidi biliari nel siero. Lo studio si è distinto per l'inclusione di vari sottotipi genetici di PFIC, offrendo una valutazione più ampia rispetto a un altro concorrente sul mercato, Bylvay di Ipsen, che è stato testato su una gamma più ristretta di sottotipi.
Con l'immediata disponibilità di LIVMARLI per i pazienti affetti da PFIC negli Stati Uniti, Mirum Pharmaceuticals intende dare priorità a un'ampia copertura dei payor nel 2024. Si prevede che circa 20 pazienti, quasi tutti di età superiore ai 5 anni, passeranno dallo studio di Fase 3 MARCH-ON in corso all'uso commerciale del farmaco entro la fine del 2024. Questa previsione ha portato a una proiezione di vendite modeste negli Stati Uniti per LIVMARLI in PFIC per il 2024, stimate in 10,4 milioni di dollari.
Si prevede che la crescita dei ricavi dal PFIC sarà significativa in futuro, nonostante la modesta penetrazione del mercato, grazie ai prezzi più elevati rispetto all'ALGS. Questa crescita prevista è stata un fattore chiave per l'aumento dell'obiettivo di prezzo delle azioni di Mirum. L'attenzione strategica dell'azienda per garantire un'ampia copertura di payor è considerata un passo fondamentale per raggiungere questi obiettivi di fatturato nei prossimi anni.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.