CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pioniere nei trattamenti di editing genico, ha avviato la sperimentazione di Fase 3 MAGNITUDE per NTLA-2001, segnando un passo importante nello sviluppo di una potenziale terapia unica per i pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR). Il primo paziente ha ricevuto una dose oggi, segnando l'inizio di uno studio che potrebbe ridisegnare il panorama dei trattamenti per questa patologia mortale.
NTLA-2001, realizzato con la tecnologia CRISPR/Cas9, mira a inattivare il gene TTR per arrestare la produzione della proteina TTR che causa la malattia. L'amiloidosi ATTR porta a insufficienza cardiaca e altre gravi complicazioni, con un numero crescente di diagnosi ogni anno. Lo studio MAGNITUDE, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, valuterà l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2001 in circa 765 pazienti affetti da amiloidosi ATTR con cardiomiopatia (ATTR-CM).
Durante lo studio, i pazienti adulti con ATTR-CM ereditaria o di tipo selvaggio saranno randomizzati in un rapporto 2:1 a ricevere una singola infusione di 55 mg di NTLA-2001 o un placebo. L'endpoint primario è un insieme di mortalità ed eventi cardiovascolari. I risultati intermedi della Fase 1 hanno già mostrato una promettente riduzione della proteina TTR dopo una singola dose di NTLA-2001.
John Leonard, M.D., Presidente e CEO di Intellia, ha espresso ottimismo sul potenziale impatto dello studio, sottolineando il rapido arruolamento di pazienti in diversi siti, compresi gli Stati Uniti. Julian Gillmore, M.D., Ph.D., sperimentatore coordinatore nazionale dello studio, ha fatto eco a questo sentimento, sottolineando il significativo interesse della comunità dei pazienti per un'opzione terapeutica a dose singola.
Intellia Therapeutics sta guidando lo sviluppo e la commercializzazione di NTLA-2001 in collaborazione con Regeneron. La missione dell'azienda è quella di rivoluzionare la medicina attraverso terapie in vivo ed ex vivo basate su CRISPR, mirando alle malattie direttamente all'interno del corpo umano o ingegnerizzando le cellule umane al di fuori del corpo.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Intellia Therapeutics, Inc.
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