CONSHOHOCKEN, Pa. - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per Rezdiffra (resmetirom), un nuovo farmaco per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con fibrosi epatica da moderata ad avanzata negli adulti.
Si tratta della prima terapia approvata dalla FDA per questa patologia, che finora non disponeva di opzioni terapeutiche approvate.
Rezdiffra, che deve essere utilizzato insieme a dieta ed esercizio fisico, ha ricevuto l'approvazione sulla base dei risultati dello studio di Fase 3, che hanno dimostrato un miglioramento della fibrosi epatica e la risoluzione della NASH in pazienti con NASH non cirrotica con fibrosi epatica da moderata ad avanzata. In particolare, le informazioni per la prescrizione di Rezdiffra non richiedono una biopsia epatica per la diagnosi.
Lo studio di Fase 3 MAESTRO-NASH, che ha arruolato 1.759 pazienti con NASH confermata da biopsia, ha dimostrato che Rezdiffra, alle dosi di 80 mg e 100 mg, ha migliorato significativamente la risoluzione della NASH e la fibrosi rispetto al placebo dopo 52 settimane di trattamento. Lo studio è in corso come outcomes trial per confermare il beneficio clinico di Rezdiffra, che potrebbe portare all'approvazione completa.
Il CEO di Madrigal, Bill Sibold, ha dichiarato che l'approvazione rappresenta un momento storico per il settore della NASH, frutto di oltre 15 anni di ricerca. L'azienda mira a cambiare il paradigma di trattamento della NASH, offrendo una terapia diretta al fegato per migliorare la fibrosi e risolvere la NASH prima della progressione verso la cirrosi.
Anche Wayne Eskridge, CEO della Fatty Liver Foundation, ha celebrato l'approvazione, sottolineando il potenziale di portare nuova energia alla comunità NASH.
La disponibilità di Rezdiffra negli Stati Uniti è prevista per aprile e sarà distribuita attraverso una rete di farmacie specializzate. Madrigal ha istituito un programma di supporto ai pazienti per aiutarli a far fronte alle sfide assicurative e di accessibilità economica, che comprende un sostegno al pagamento del ticket per i pazienti idonei e un programma di assistenza ai pazienti non assicurati.
Le reazioni avverse più comuni segnalate nei pazienti trattati con Rezdiffra comprendono diarrea, nausea, prurito, dolore addominale, vomito, costipazione e vertigini, con diarrea e nausea di gravità generalmente lieve o moderata.
Madrigal terrà una conference call oggi alle 17:15 per discutere dell'approvazione accelerata di Rezdiffra. Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Madrigal Pharmaceuticals.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.