TARRYTOWN, N.Y. - La Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso l'approvazione del farmaco per il colesterolo Praluent® (alirocumab) di Regeneron Pharmaceuticals anche ai bambini di età pari o superiore agli 8 anni affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), una condizione ereditaria che porta a livelli elevati di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), comunemente noto come colesterolo cattivo. Questa decisione fornisce una nuova opzione terapeutica per i pazienti pediatrici affetti da HeFH i cui livelli di LDL-C rimangono elevati nonostante i trattamenti esistenti.
La decisione dell'FDA è supportata da uno studio di Fase 3 che ha coinvolto pazienti pediatrici di età compresa tra gli 8 e i 17 anni affetti da HeFH, già in trattamento con farmaci per la riduzione dei lipidi. Lo studio ha rilevato che i pazienti che ricevevano Praluent ogni quattro settimane hanno registrato una riduzione del 31% dei livelli di LDL-C rispetto al placebo al termine delle 24 settimane. I risultati dello studio, che hanno evidenziato anche miglioramenti in altri parametri lipidici chiave, sono stati recentemente pubblicati sul Journal of the American Medical Association Pediatrics.
Il profilo di sicurezza dei bambini nello studio è stato coerente con quello osservato negli adulti con HeFH, senza che siano state identificate nuove reazioni avverse. Gli effetti collaterali comuni nei precedenti studi su Praluent comprendevano reazioni al sito di iniezione e sintomi influenzali.
Praluent, che agisce inibendo il legame di PCSK9 ai recettori LDL e aumentando il numero di recettori disponibili sulle cellule epatiche per eliminare le LDL dal sangue, è stato inizialmente approvato come trattamento per gli adulti con HeFH e ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), oltre che come prevenzione di infarto, ictus e angina instabile negli adulti con malattie cardiovascolari.
Regeneron, l'azienda biotecnologica dietro Praluent, ha sviluppato il farmaco utilizzando la sua tecnologia proprietaria VelocImmune®. Il farmaco è ora approvato in oltre 60 Paesi, tra cui Unione Europea, Giappone, Canada, Svizzera e Brasile.
Questa approvazione segna un'altra pietra miliare per Praluent, che è stata la prima terapia mirata al gene PCSK9 per le malattie cardiache a ricevere l'approvazione della FDA. Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
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