SAN DIEGO - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX), società in fase di sviluppo clinico specializzata in terapie legate al sistema endocrino, ha annunciato oggi i risultati incoraggianti dello studio di Fase 2 sulla paltusotina nel trattamento della sindrome carcinoide. Il composto orale in fase di sperimentazione ha dimostrato una riduzione rapida e duratura della frequenza e della gravità degli episodi di vampate e dei movimenti intestinali nei pazienti affetti.
Lo studio, randomizzato, in aperto e multicentrico, ha coinvolto 36 partecipanti a cui sono stati somministrati 40 mg o 80 mg di paltusotina al giorno per un periodo di 8 settimane. Lo studio prevedeva aggiustamenti della dose in base alla tollerabilità e al controllo dei sintomi. Della coorte iniziale, 30 pazienti hanno completato la fase di trattamento randomizzato e 26 sono passati all'estensione a lungo termine.
I risultati principali hanno evidenziato una riduzione del 63% della frequenza media delle vampate e una riduzione del 60% dei movimenti intestinali in eccesso. Inoltre, sono state osservate una riduzione del 61% della gravità delle vampate e una riduzione del 64% dell'urgenza dei movimenti intestinali, con miglioramenti che si sono manifestati entro due settimane di trattamento e sono persistiti per un periodo di 8 settimane.
Il profilo farmacocinetico della paltusotina è risultato coerente con gli studi precedenti e il trattamento è stato generalmente ben tollerato; gli eventi avversi più comuni sono stati diarrea, dolore addominale, nausea e cefalea. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi o correlati al trattamento.
Crinetics intende consultarsi con la FDA per discutere il disegno dello studio di Fase 3 e mira ad avviare il programma di Fase 3 entro la fine dell'anno. L'amministratore delegato dell'azienda, Scott Struthers, Ph.D., ha espresso ottimismo per la conferma dello studio sui potenziali benefici della paltusotina per i pazienti affetti da sindrome carcinoide, una condizione associata ai tumori neuroendocrini che spesso porta a sintomi debilitanti come diarrea e vampate di calore.
I dati di questo studio supportano anche il potenziale uso della paltusotina per condizioni diverse dall'acromegalia, per le quali è attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3. Oggi, alle 16.30, ora della costa orientale, Crinetics terrà una teleconferenza per discutere in dettaglio i risultati dello studio di Fase 2.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Crinetics Pharmaceuticals.
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