FOSTER CITY, California - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a cinque anni affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), ha annunciato oggi Mirum Pharmaceuticals. L'approvazione, basata sullo studio di Fase 3 MARCH, indica una riduzione statisticamente significativa della gravità del prurito rispetto al placebo e copre un'ampia gamma di sottotipi di PFIC.
LIVMARLI è approvato anche per il prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti e in altre regioni; Mirum prevede di introdurre una formulazione a più alta concentrazione per i pazienti PFIC più giovani nel corso dell'anno.
Lo studio MARCH è il più grande studio randomizzato sulla PFIC e ha coinvolto 93 pazienti con diversi tipi genetici della malattia. L'approvazione fa seguito ad anni di ricerche cliniche che hanno dimostrato miglioramenti nei sintomi principali, tra cui il prurito, che colpisce profondamente i bambini affetti da PFIC.
La PFIC è una malattia genetica rara che porta a una malattia epatica progressiva e a una potenziale insufficienza epatica. La malattia impedisce la secrezione della bile da parte delle cellule epatiche, causando nei pazienti prurito grave, itterizia e insufficienza nella crescita, con un'incidenza stimata di un caso ogni 50.000-100.000 nascite negli Stati Uniti e in Europa.
LIVMARLI, una soluzione orale da assumere una volta al giorno, è l'unico farmaco approvato dalla FDA per il prurito colestatico nei pazienti con ALGS e PFIC. Il farmaco ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy per l'ALGS e la PFIC di tipo 2, nonché la designazione di farmaco orfano per entrambe le patologie.
Mirum Pharmaceuticals si concentra sulle malattie rare, con tre farmaci approvati tra cui LIVMARLI. La pipeline dell'azienda comprende trattamenti sperimentali per le malattie del fegato, con studi clinici in corso per LIVMARLI e altre potenziali terapie.
L'approvazione di LIVMARLI offre nuove speranze ai pazienti e alle famiglie affette da PFIC, fornendo un'opzione oltre al trapianto di fegato per gestire il prurito grave e migliorare la qualità della vita. Queste informazioni si basano su un comunicato stampa di Mirum Pharmaceuticals.
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