CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), azienda biofarmaceutica in fase clinica, è stata recentemente sottoposta a un'ispezione BIMO (Bioresearch Monitoring) da parte della Food and Drug Administration (FDA), che non ha dato luogo ad alcuna osservazione né all'emissione di moduli 483 da parte della FDA, nell'ambito dell'esame in corso della sua richiesta di licenza biologica (BLA) per pz-cel (prademagene zamikeracel). Il prodotto è in fase di sviluppo per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), una rara malattia genetica.
L'ispezione BIMO, che si è svolta dal 22 al 24 gennaio presso la sede di Abeona, ha valutato la conduzione dello studio clinico per il pz-cel. Questa ispezione fa parte del più ampio impegno della FDA per garantire l'integrità dei dati presentati per l'approvazione di nuovi prodotti. Una relazione formale dell'FDA sull'ispezione verrà fornita in un secondo momento.
In seguito all'ispezione, il 25 gennaio l'FDA ha condotto una riunione di revisione di metà ciclo per il BLA del pz-cel. Durante la riunione, l'FDA ha dichiarato che al momento non prevede di convocare un comitato consultivo per la revisione del pz-cel e non prevede la necessità di strategie di valutazione e mitigazione del rischio (REMS). La FDA ha inoltre riconfermato la data di scadenza del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 25 maggio 2024, data in cui è prevista una decisione sull'approvazione del pz-cel.
L'amministratore delegato di Abeona, Vish Seshadri, ha espresso l'impegno dell'azienda a collaborare con la FDA per accelerare la revisione del pz-cel, con l'obiettivo di portare questa potenziale terapia ai pazienti il prima possibile.
Abeona è specializzata nello sviluppo di terapie cellulari e geniche per malattie gravi. L'impianto di produzione dell'azienda, che ha prodotto il pz-cel utilizzato nello studio di Fase 3 VIITAL™, è pronto a sostenere la produzione commerciale dopo l'approvazione della FDA. Oltre al pz-cel, il portafoglio di Abeona comprende terapie geniche basate su AAV per le malattie oftalmiche e la ricerca sui capside AAV di nuova generazione per migliorare la somministrazione in varie malattie.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Abeona Therapeutics Inc. e non contiene avalli o contenuti speculativi.
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